目的基于疗效评价筛选治疗晚期大肠癌的核心药组,预测其发挥治疗作用的可能机制。方法1)采用Kaplan-Meier法绘制生存曲线,Log-Rank检验比较晚期大肠癌中药组与对照组总生存期（OS）差异,影响患者生存期的多因素分析采用Cox比例风险模型;2)以中药组患者OS中位数为标准,将中药组患者分为长生存期队列与短生存期队列,统计用药频次,比较两个队列用药差异,并采用关联规则中的Aprior模型挖掘核心药组;3)比较中药组中使用核心药组患者、非核心药组患者与中药组患者、对照组患者之间OS的差异,观察核心药组对晚期大肠癌OS的影响;4)从GEO数据库获得晚期大肠癌患者的差异表达基因,与中药系统药理学数据库和分析平台（TCMSP）中药物有效成分及靶基因比对,筛选核心药组中药有效活性成分及其对应作用靶点;5)对作用靶基因进行GO富集分析及KEGG通路分析,获取药物靶点涉及的主要作用通路,绘制基因通路网络图,预测核心药组治疗晚期大肠癌的可能机制。结果本研究共纳入晚期大肠癌患者521例。1)中药组的1、2、3、4、5年生存率分别为82.88%、47.26%、27.40%、19.86%、13.01%,中位总生存期为24.4月（95%CI:19.54-29.26）,对照组的1、2、3、4、5年生存率分别为64.38%、30.82%、12.33%、8.22%、5.48%,中位总生存期为15.6月（95%CI:12.04—19.16）,中药能显著延长晚期大肠癌患者的总生存期（P=0.000）。多因素生存分析结果显示,60岁以上晚期大肠癌患者的死亡风险为60岁以下患者的1.343倍,系统服用中药治疗的晚期大肠癌患者的死亡风险是未系统服用中药患者的0.61倍。2)分析两队列用药类别及频次差异,长生存期队列更多地运用了清热解毒药和补阳药,同时在同类的药物选择上与短生存期队列存在差异,长生存期队列更多地运用了白花蛇舌草、藤梨根、野葡萄藤、八月札等。筛选获得核心药组为“黄芪、白术、茯苓、陈皮、薏苡仁、白花蛇舌草”,具有健脾祛湿解毒功效。3)核心药组患者总生存期均值及中位数均高于非核心药组患者、中药组患者及对照组（未系统服用中药）患者,与非核心药组比较,运用核心药组可延长晚期大肠癌患者的总生存期（P=0.030）。4)核心药组健脾祛湿解毒,其中含有的槲皮素、山奈酚、豆甾醇、川陈皮素等25个有效成分有效作用于PTGS2、ADRB2、IL6等47个潜在靶点,这些靶点主要集中在TNF信号通路、IL-17信号通路、NF-κB信号通路、HIF-1信号通路、p53信号通路、VEGF信号通路等18条信号通路,主要调控氧化应激反应、血管生成、肿瘤坏死反应、调节炎症反应、细胞增殖、凋亡、迁移等肿瘤细胞生物学行为,表明中药多成分、多靶点、多途径地发挥着治疗晚期大肠癌的作用。结论年龄、中药为影响晚期大肠癌患者预后的独立影响因素,连续3个月以上系统服用中药复方水煎剂能够显著延长晚期大肠癌患者的总生存时间;核心药组黄芪、白术、茯苓、陈皮、薏苡仁、白花蛇舌草,健脾祛湿解毒,可多成分、多靶点、多途径地发挥对晚期大肠癌的治疗作用,显著延长晚期大肠癌患者生存期;补阳药运用及部分药物的选择可能对晚期大肠癌患者生存率产生影响,尚待进一步研究。