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背景与目的慢性髓细胞白血病(chronic myeloid leukemia,CML)是一种血液系统恶性疾病,由于酪氨酸激酶抑制剂特别是一代伊马替尼(Imatinib,IM)的广泛应用,大多数慢性期(chronicphase,CP)患者可实现与正常人一样的预期寿命,白血病本身不再是患者死亡的主要原因。基于当前患者的生存现状和死亡原因,既往的风险分层评分系统被认为有一定的缺陷,为此,有学者建立了新的ELTS积分系统。目前,该积分系统已在欧洲CML患者中证实了其临床应用价值,而在中国CML患者中尚未得到真实世界的临床验证。本研究旨在验证真实世界中ELTS风险分层对中国CML-CP患者临床疗效和生存的预估价值,并与既往用于CML患者风险分层的Sokal、Hasford和EUTOS积分方式进行对比分析。资料与方法收集我院2010年1月至2017年12月接受IM治疗的462例初诊CML-CP患者的临床资料,根据ELTS、Sokal、Hasford、EUTOS评分公式对患者进行危险度分组,结合患者的治疗效果和生存情况,评估四种不同风险分层方法与18个月完全遗传学缓解(complete cytogenetic remission,CCyR)、5年无进展生存期(progression-free survival,PFS)、5 年总生存期(overall survival,OS)和 5年白血病相关死亡(leukemia-related death,LRD)之间的关系。结果1.风险分层:根据ELTS评分,低危组230例(49.8%),中危组168例(36.4%),高危组64例(13.8%);根据Sokal评分,低危组122例(26.4%),中危组199例(43.1%),高危组141例(30.5%);根据Hasford评分,低危组135例(29.2%),中危组266例(57.6%),高危组61例(13.2%);根据EUTOS评分,低危组41 1 例(89.0%),高危组 51 例(11.0%))。2.验证结果:CCyR:ELTS风险分层能有效地鉴别出低危组患者,其与中、高危组相比,差异均有统计学意义(P值均<0.001)。与之相对照,Sokal评分用于风险分层时,CCyR累积发生率仅在中、低危组患者间有统计学差异(P=0.010);用Hasford评分进行风险分层为低危组的患者,与中、高危组比较,差异有统计学意义(P值均=0.001);对EUTOS风险分层的不同组别间的CCyR累积发生率进行比较,可见不同组间差异无统计学意义(P=0.299)。PFS:用ELTS进行风险分层,与中、高危组相比较,低危组患者发生疾病进展的比例明显偏低,差异有统计学意义(P=0.013,P=0.022)。在既往三种评分系统中,只有EUTOS积分能够鉴别PFS率显著不同的风险组(P=0.015),而Sokal和Hasford积分均未能有效区分不同的风险分组,差异均无统计学意义。OS:四种评分方式的生存数据显示,除Hasford积分外,ELTS、Soka1和EUTOS积分均能有效区分出具有高死亡风险的高危人群组。LRD:随访过程中,共有44例患者死亡,以非LRD为主,非LRD的原因主要是心血管疾病,第二肿瘤,肺部疾病等。我们的重要发现是,针对LRD累积发生率,将四种积分方式相比较,Sokal、Hasford和EUTOS积分定义的不同风险分组间均无统计学差异,只有使用ELTS评分系统进行不同风险分层,才能有效地区分出CML患者的LRD发生率。结论1.在真实世界中,ELTS积分系统能较好地判别应用IM药物治疗的中国CML-CP患者的预后,比较临床上多个不同验证指标的评估结果,ELTS评分系统的一致性程度更高。2.不同于既往的其他评分系统,ELTS积分系统的重要临床价值,在于其是唯一能有效地区分不同风险分组CML患者的LRD发生率的评分方式,因此,其在预测LRD的风险可能性方面显示出独特性优势。