目的IgA肾病在原发性肾小球疾病中最为常见,有部分患者常常进展至ESRD。本研究通过回顾性分析患者的临床资料和随访情况,探究原发性IgA肾病的临床特点和长期预后,同时,通过前瞻性随机对照研究探讨糖皮质激素联合环磷酰胺或霉酚酸酯治疗伴肾功能损伤原发性IgA肾病的疗效及安全性。方法回顾性分析2002年1月至2013年12月期间于上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏科诊断随访的1052例原发性IgA肾病患者,收集病史、实验室检查、治疗等临床资料,并从中筛选出随访时间达5年的297例患者进行分组研究。通过前瞻性随机对照试验分别比较糖皮质激素及糖皮质激素联合环磷酰胺或霉酚酸酯治疗伴肾功能损伤的IgA肾病的疗效及安全性。结果为进一步探究原发性IgA肾病临床特点及预后,本研究回顾性分析了2002年至2013年间1052例我院成人IgA肾病患者,肾活检确诊后5年的肾脏累计生存率为92%,10年为88%。对随访时间达5年的297例患者进行分组研究,结果显示,肾活检时处于CKD1-3a期患者的肾脏预后较好,CKD3b期患者5年肾脏累计生存率为85.3%,CKD4期患者则只有65.3%。肾活检时的肾功能较差,24小时尿蛋白定量较多,血压较高,伴有贫血和低白蛋白血症可能是IgA肾病进展的危险因素。对于缓慢进展型的IgA肾病目前仍缺乏统一的治疗方案,为探究糖皮质激素联合环磷酰胺治疗伴肾功能损伤的IgA肾病的疗效及安全性,我们将伴肾功能损伤的IgA肾病患者随机入组单纯激素组和CTX组（激素联合环磷酰胺治疗）,各60例,随访5年。单纯激素组男女比为36:24,平均年龄38.65±12.53岁,有2例进入主要终点;CTX组男女比为34:26,平均年龄40.15±14.05岁,有11例进入主要终点。两组患者基线资料无明显差异（P>0.05）。在治疗及随访期间,两组各时间点的24小时尿蛋白定量、血清白蛋白等指标均较基线水平明显改善,差异有统计学意义（P<0.05）。CTX组36月时的血肌酐水平（171.27±110.44umol/L）较治疗前（131.57±16.19umol/L）有所上升（P<0.05）,且60月时（157.29±83.42umol/L）与基线相比无明显差异（P>0.05）;单纯激素组血肌酐水平在60月时（121.47±48.37umol/L）较基线（155.38±70.07umol/L）有所下降（P<0.05）。K-M法分析单纯激素组和CTX组的肾脏平均生存时间分别为（58.49±1.05）月和（53.14±1.93）月,差异有统计学意义（P=0.003）。两组均未见严重不良事件。对于伴有肾功能损伤的原发性IgA肾病患者,糖皮质激素联合霉酚酸酯的疗效目前仍存在一定争议。我们通过前瞻性、随机、对照研究比较单纯激素及激素联合霉酚酸酯的治疗效果,并观察其治疗的安全性。伴肾功能损伤IgA肾病患者随机入组单纯激素组和MMF组（激素联合霉酚酸酯治疗）,各30例,随访5年。单纯激素组平均年龄37.63±13.16岁,MMF组平均年龄36.33±13.06岁。两组男女比均为17:13,各有2例进入终末期肾病。两组患者基线资料无明显差异（P>0.05）。在治疗及随访期间,两种方案均能较基线显著地减少尿蛋白、升高血白蛋白（P<0.05）,而各个时间点血肌酐和e GFR与基线值相比均无明显差异（P>0.05）。K-M法分析两组患者肾脏生存时间无统计学差异（单纯激素组57.24±1.91月,MMF组56.17±2.43月,P>0.05）。MMF组在治疗3月左右时发生了6例严重的肺部感染。结论我院成人IgA肾病患者肾活检确诊后的5年肾脏累计生存率为92%,10年肾脏累计生存率为88%。肾活检时处于CKD3b期及以上的患者5年肾脏生存率较低,预后也相对较差（P<0.05）。肾活检时的肾功能较差,24小时尿蛋白定量较多,血压较高,伴有贫血和低白蛋白血症可能是IgA肾病进展的危险因素。在治疗伴肾功能损伤的IgA肾病时,糖皮质激素及糖皮质激素联合环磷酰胺或霉酚酸酯均具有降低尿蛋白和稳定肾功能的作用,但加用免疫抑制剂治疗并未显示出明显的额外收益。故治疗上应慎重选择,同时需要对患者进行严密的观察和随访。