目的探讨人脐带间充质干细胞肌肉注射对阿霉素诱导扩张型心肌病大鼠心功能及心肌超微结构的影响。方法160只SD大鼠随机分成为正常组(20只)和扩张型心肌病组(简称DCM组,140只),DCM组每周腹腔注射阿霉素2mg/kg,连续8周,建立扩张型心肌病大鼠模型。造模成功者随机分为模型对照组(简称模型组)、人脐带间充质干细胞培养上清液组(简称上清液组)、人脐带间充质干细胞低剂量组(简称低剂量组)、人脐带间充质干细胞中剂量组(简称中剂量组)、人脐带间充质干细胞高剂量组(简称高剂量组)。超声心动图检测心功能,酶联免疫吸附测定检测大鼠血浆脑利钠肽(BNP)和血清心肌肌钙蛋白I (cTNI),光镜和电镜观察大鼠心肌组织超微结构。结果肌肉注射人脐带间充质干细胞后,中、低剂量组左室射血分数(LVEF)、左室短轴缩短分数(LVFS)显著高于肌注前(P<0.01),且明显高于模型组与上清液组(P<0.01)。中、低剂量组血浆BNP和血清cTNI水平显著低于肌注前(P<0.01),且明显低于模型组与上清液组(P<0.01,0.05)。心肌HE染色显示中、低剂量组大鼠心肌纤维排列有序,水肿减轻,细胞核染色均匀；透射电镜显示中、低剂量组大鼠心肌细胞超微结构较模型组改善,表现为心肌肌膜较完整,线粒体肿胀减轻,线粒体嵴较清晰。结论肌肉注射人脐带间充质干细胞治疗阿霉素诱导DCM大鼠可显著提高大鼠LVEF、LVFS,降低血浆BNP、血清cTNI水平,减轻心肌组织病理损伤以及改善心肌细胞超微结构。