微小RNA(microRNA，miRNA)具有转录后基因调控的功能，通过与信使RNA(mRNA)的不完全配对，覆盖在mRNA的表面从而达到可以达到基因沉默的效果。miRNA是生物体中基因表达和蛋白翻译的调节分子，同时也是肿瘤发生发展的调控枢纽;在基因调节方面，比编码基因更有效，因此以miRNA为基础的肿瘤基因疗法必将为人类恶性肿瘤的治疗注入新的内容。但因miRNA稳定性差，易降解，其在体内的投递是一个很关键的问题，该问题的解决将为生命科学，医学，药学等学科带来新的挑战和机遇。　　 本文选择了疏水基修饰的高分子阳离子聚合物作为miRNA载体材料，合成了以PEG-b-P[Asp(DET)]为骨架，10％氯甲酸胆甾醇酯修饰以及20％硬脂酸修饰的高分子聚阳离子材料，同时合成了传递质粒DNA表现良好的材料PEG-b-PLL作为复合miRNA的参照材料。在实验中，表征了材料的动态光散射数据，溶解性，胶束复合物的稳定性以及包封率等等，实验结果表明经过疏水基团修饰后的PEG-b-P[Asp(DET)]材料在复合miRNA方面显示出良好的性能:复合物胶束粒径PDI变窄，稳定性增加，细胞毒性较小，增加了基因药物的生物利用度，具有良好的生物相容性。　　 动态激光光散射(DSL)数据发现，通过疏水基团的修饰，大大改善了胶束复合物的粒径分布状况，并且提高了胶束复合物对于miRNA的包封率;银染PAGE电泳表明，在目前实验条件下，验证了该类型的材料可以满足后期体外细胞实验的要求，尤其以硬脂酸修饰组的效果为佳;验证了疏水性修饰可以可能极大提高该复合物系统的稳定性，有利于增大药品的生物利用度。　　 以K562细胞为模型细胞，对于三种不同材料和hsa-miR-15a组成的胶束复合物进行了摄取，基因转染，以及细胞凋亡实验。实验结果表明，相对于目前的商品化试剂lipo2000，PEG-b-P[Asp(DET)]-10％chole，PEG-b-PLL以及PEG-b-P[Asp(DET)]-20％stearoyl复合基因后均具有良好的摄取效率，以硬脂酸修饰组为佳。但是细胞对于复合物胶束的摄取具有不均一性，可能与细胞所处的周期相关，这点对于胶束复合物的用药具有重要的参考价值;转染实验中，细胞毒性低的两组（氯甲酸胆甾醇修饰组以及硬脂酸组）可以通过沉默Bcl2基因来降低Bcl2蛋白的表达，尤其PEG-b-P[Asp(DET)]-20％stearoyl对Bcl2蛋白的表达具有显著的下调作用。凋亡实验表明，20％stearoyl修饰组对肿瘤细胞K562的凋亡具有一定的作用，但是复合物胶束对于肿瘤细胞凋亡行为的影响以及机制尚待进一步进行研究。　　 目前miRNA的高分子基因传递系统尚未见报道。本课题是对高分子胶束复合物体系对于传递miRNA进行的一次尝试，以hsa-miR-15a为miRNA模型进行试验，初步的材料筛选可为miRNA用于基因疗法的领域提供一定的参考和借鉴。实验结果证明， PEG-b-P[Asp(DET)]-20％ stearyol在光散射数据，细胞毒性，复合物稳定性，基因包封率，细胞摄取，基因转染等方面都有出色的表现，该材料有望在后续研究中对于肿瘤的治疗作用中取得新的突破。