论文部分内容阅读
虽然，儿童白血病让人谈之色变。
但幸运的是，随着科技的发展，大多数患儿可望成为长期的幸存者。在发达国家，儿童急性淋巴细胞白血病的治愈率有80%～90%，已经接近常见病的疗效。
在我国，随着诊断、分型水平的提高和治疗方案的改进，儿童白血病的治疗也取得了突破性的进展。
目前，儿童白血病公认的治疗方法主要有化疗、靶向治疗、联合治疗，还有部分需要造血干细胞移植，具体怎么选，需要因人而异。
儿童急性淋巴细胞白血病
治愈率 ：90%
每4名白血病患儿中就有3例是急性淋巴细胞白血病。目前，国际先进国家儿童急性淋巴细胞白血病的治愈率高达90%。在我国，目前急性淋巴细胞白血病的治愈率可达70%～80%，接近国际先进水平。所谓治愈，就是5年无病生存，开始治疗后5年里没有复发等疾病状态，像正常人那样生活，虽然严格意义上说并非治愈，但5年以后复发极少，其中绝大部分确实已经治愈。
化疗是首选！
化疗是急性淋巴细胞白血病的首选治疗方法，但儿童白血病对化疗更敏感—不同急性淋巴细胞白血病患儿对化疗的反应各不相同，结局也各不相同，这就是所谓的危险度。但医生会根据每个患儿发病时的多种因素以及对化疗的疗效反应进行危险度分组并给予相应治疗，以达到最佳的治疗效果。目前，从临床统计数据看，80%的患儿通过规范的化疗是可以达到治愈的目的。
急性淋巴细胞白血病的治疗是一个长期的过程，一般需要2年以上。但这个过程并非一直处于强烈化疗中，而是分阶段的，一般前半年的化疗强度较高，副作用也较多，此后的化疗强度较低往往可以回家治疗。
虽然化疗在治疗某些癌症方面相当有效，但由于药物不能区分健康细胞与癌细胞，治疗期间副作用是难以避免的。在儿童白血病化疗期间，孩子会出现明显的胃肠道反应、脱发以及造血机能受抑制所致的贫血、血小板减少和白细胞减少及其所致的出血和感染。这些副作用轻重不一，有些可危及生命，需要一些辅助治疗比如止吐药、输血、抗生素等。同时，也需要父母的悉心照顾和支持，鼓励患儿战胜副作用带来的痛苦。
靶向治疗和免疫疗法是新趋势
靶向治疗是指只针对白血病细胞的药物或手段。免疫治疗是利用免疫细胞或抗体的高度针对性特点的靶向治疗。这些是当前癌症治疗的新趋势，但由于发展历程较短，长期疗效尚未得到时间的考验，目前只在一些难治性急性淋巴细胞白血病中进行尝试。
极少数需要进行干细胞移植
干细胞移植很少用于急性淋巴细胞白血病的治疗，只在高危型病例中應用。国内外资料统计显示只有不到5%的患者需要进行造血干细胞移植。
儿童急性髓性白血病
治愈率：60%
儿童急性髓性白血病（AML）是多能干细胞或已轻度分化的前体细胞核型发生突变所形成的一类疾病，占儿童急性白血病发病率的20%～30%。
急性髓性白血病多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。过去几十年内，儿童AML的总体生存率由原来的30%提升至目前的60%。疗效改善如此明显的原因在于：儿童AML危险度分层更加准确、支持治疗方案的不断强化以及高危病例的造血干细胞移植等。
化疗：诱导治疗和巩固治疗协同作战
在AML的治疗中，诱导治疗首当其冲。大多数AML的诱导缓解由蒽环类、阿糖胞苷、足叶乙甙、高三尖杉酯碱中的两个或三个药物组成。诱导治疗的目的是最大限度地杀伤白血病细胞为后续的巩固治疗或骨髓移植提供基础以获得长期生存的机会。
但仅仅诱导治疗并不能治愈AML，如果缺乏适当的巩固治疗，多数AML患者会出现复发。巩固治疗的实施会根据危险度分层来开展，AML的危险度分层决定了患儿是否需要进行骨髓移植、是否采用强烈化疗方案以及巩固治疗时间的长短。
支持疗法是治疗过程的得力帮手
在进行化疗的同时，还需要联合支持疗法。支持疗法包括：进行输血、输血小板、抗感染治疗、营养支持、心理干预等。支持疗法在儿童AML的治疗中也较为重要，尤其预防性抗生素的使用取得了较好疗效。如果缺乏积极的支持治疗，化疗相关病死率可达10%～20%。
正确筛选出适合骨髓移植的患者进行干细胞移植
对于危险度不高的患儿进行造血干细胞移植的疗效并不优于化疗，所以不推荐低危性患儿做移植。但是高危病例和复发病例造血干细胞移植可以明显提高生存率，应该尽可能在二次缓解后进行移植。正确筛选出适合骨髓移植治疗的AML患者显得尤为关键。
靶向治疗的谨慎应用，可极大提高急性髓性白血病的治愈率
对于儿童急性髓性白血病，靶向治疗多处于实验室或临床试验阶段，实际疗效尚待确证。唯一例外的是M-3型急性髓性白血病，即急性早幼粒细胞白血病，大约占所有急性髓性白血病的7%。由于靶向药物维甲酸和砷剂的临床应用，患儿治愈率可以达到90%以上。
其他慢性白血病
治愈率：90%
白血病分为急性和慢性，其中以急性白血病为主，占95%左右，慢性白血病占5%。两种类型在治疗上有区别。慢性中比较常见的是慢性粒细胞白血病，简称慢粒白血病。
以靶向治疗为主
慢性粒细胞白血病是发病机制研究最深入、靶向治疗效果最好的白血病。患者有Ph染色体、BCR-ABL融合基因，能很好地使用靶向药。靶向药目前有三代，初诊用一、二代治疗，一代有伊马替尼，二代有尼洛替尼、达沙替尼。通过对基因的精准检测以及个性化的治疗，患儿10年生存期在90%左右。但目前慢性粒细胞白血病还必须长期服药，已经有不少研究组织正在尝试对成人慢性粒细胞白血病进行停药试验。到目前为止造血干细胞移植是慢性粒细胞白血病得到根治的唯一手段，但由于移植失败、移植并发症、移植后复发等因素的存在，是否选择移植需要咨询专业医生。
Q在治疗白血病方面，为什么越来越强调个性化的
治疗方案？
A儿童白血病在临床治疗中特别强调综合诊断。在确诊后，还会再进行基因分析、免疫分析等实验室检验，进一步确认患儿病情属哪种具体分型。同时，结合患儿年龄、化疗药物反应评估等数据，将其分为低危、中危和高危等不同层次。最终结合分型诊断结果，为患儿选择最佳个性化治疗方案。精确定位每个患儿的治疗方案，能大大减少药物毒性对身体的损害，同时提高疗效。
Q治疗费用是怎样的？对普通收入家庭来说是不是无
底洞？
A 白血病治疗顺利的话，通常其全程费用大概是10万～20万元;如果不顺利的话，比如治疗过程中有多次严重的感染或其他并发症须做抢救治疗，费用可能会翻倍或更高一些。
另外，如果患者把家属在医院外的住宿、交通费、补品、营养费等各种开支都加上去，这个变化区间显然就很大。对很多白血病的患儿来说，只要纳入医保或新农合计划中，患者可报销80%～90%的治疗费用，自费的部分并不会很高。
Q儿童白血病的复发率高不高？
A 目前急性淋巴细胞白血病的复发率为10%左右，急性早幼粒细胞白血病的复发率小于5%，急性髓性白血病的复发率为30%左右。是否复发，主要看白血病细胞本身的恶性程度以及机体的免疫功能恢复情况。如果孩子缓解超过5年以上，再发生白血病的概率就很低了。虽然复发后的治愈率明显低于初治的患儿，但大部分复发患儿还是有办法治疗的。
但幸运的是，随着科技的发展，大多数患儿可望成为长期的幸存者。在发达国家，儿童急性淋巴细胞白血病的治愈率有80%～90%，已经接近常见病的疗效。
在我国，随着诊断、分型水平的提高和治疗方案的改进，儿童白血病的治疗也取得了突破性的进展。
目前，儿童白血病公认的治疗方法主要有化疗、靶向治疗、联合治疗，还有部分需要造血干细胞移植，具体怎么选，需要因人而异。
儿童急性淋巴细胞白血病
治愈率 ：90%
每4名白血病患儿中就有3例是急性淋巴细胞白血病。目前，国际先进国家儿童急性淋巴细胞白血病的治愈率高达90%。在我国，目前急性淋巴细胞白血病的治愈率可达70%～80%，接近国际先进水平。所谓治愈，就是5年无病生存，开始治疗后5年里没有复发等疾病状态，像正常人那样生活，虽然严格意义上说并非治愈，但5年以后复发极少，其中绝大部分确实已经治愈。
化疗是首选！
化疗是急性淋巴细胞白血病的首选治疗方法，但儿童白血病对化疗更敏感—不同急性淋巴细胞白血病患儿对化疗的反应各不相同，结局也各不相同，这就是所谓的危险度。但医生会根据每个患儿发病时的多种因素以及对化疗的疗效反应进行危险度分组并给予相应治疗，以达到最佳的治疗效果。目前，从临床统计数据看，80%的患儿通过规范的化疗是可以达到治愈的目的。
急性淋巴细胞白血病的治疗是一个长期的过程，一般需要2年以上。但这个过程并非一直处于强烈化疗中，而是分阶段的，一般前半年的化疗强度较高，副作用也较多，此后的化疗强度较低往往可以回家治疗。
虽然化疗在治疗某些癌症方面相当有效，但由于药物不能区分健康细胞与癌细胞，治疗期间副作用是难以避免的。在儿童白血病化疗期间，孩子会出现明显的胃肠道反应、脱发以及造血机能受抑制所致的贫血、血小板减少和白细胞减少及其所致的出血和感染。这些副作用轻重不一，有些可危及生命，需要一些辅助治疗比如止吐药、输血、抗生素等。同时，也需要父母的悉心照顾和支持，鼓励患儿战胜副作用带来的痛苦。
靶向治疗和免疫疗法是新趋势
靶向治疗是指只针对白血病细胞的药物或手段。免疫治疗是利用免疫细胞或抗体的高度针对性特点的靶向治疗。这些是当前癌症治疗的新趋势，但由于发展历程较短，长期疗效尚未得到时间的考验，目前只在一些难治性急性淋巴细胞白血病中进行尝试。
极少数需要进行干细胞移植
干细胞移植很少用于急性淋巴细胞白血病的治疗，只在高危型病例中應用。国内外资料统计显示只有不到5%的患者需要进行造血干细胞移植。
儿童急性髓性白血病
治愈率：60%
儿童急性髓性白血病（AML）是多能干细胞或已轻度分化的前体细胞核型发生突变所形成的一类疾病，占儿童急性白血病发病率的20%～30%。
急性髓性白血病多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。过去几十年内，儿童AML的总体生存率由原来的30%提升至目前的60%。疗效改善如此明显的原因在于：儿童AML危险度分层更加准确、支持治疗方案的不断强化以及高危病例的造血干细胞移植等。
化疗：诱导治疗和巩固治疗协同作战
在AML的治疗中，诱导治疗首当其冲。大多数AML的诱导缓解由蒽环类、阿糖胞苷、足叶乙甙、高三尖杉酯碱中的两个或三个药物组成。诱导治疗的目的是最大限度地杀伤白血病细胞为后续的巩固治疗或骨髓移植提供基础以获得长期生存的机会。
但仅仅诱导治疗并不能治愈AML，如果缺乏适当的巩固治疗，多数AML患者会出现复发。巩固治疗的实施会根据危险度分层来开展，AML的危险度分层决定了患儿是否需要进行骨髓移植、是否采用强烈化疗方案以及巩固治疗时间的长短。
支持疗法是治疗过程的得力帮手
在进行化疗的同时，还需要联合支持疗法。支持疗法包括：进行输血、输血小板、抗感染治疗、营养支持、心理干预等。支持疗法在儿童AML的治疗中也较为重要，尤其预防性抗生素的使用取得了较好疗效。如果缺乏积极的支持治疗，化疗相关病死率可达10%～20%。
正确筛选出适合骨髓移植的患者进行干细胞移植
对于危险度不高的患儿进行造血干细胞移植的疗效并不优于化疗，所以不推荐低危性患儿做移植。但是高危病例和复发病例造血干细胞移植可以明显提高生存率，应该尽可能在二次缓解后进行移植。正确筛选出适合骨髓移植治疗的AML患者显得尤为关键。
靶向治疗的谨慎应用，可极大提高急性髓性白血病的治愈率
对于儿童急性髓性白血病，靶向治疗多处于实验室或临床试验阶段，实际疗效尚待确证。唯一例外的是M-3型急性髓性白血病，即急性早幼粒细胞白血病，大约占所有急性髓性白血病的7%。由于靶向药物维甲酸和砷剂的临床应用，患儿治愈率可以达到90%以上。
其他慢性白血病
治愈率：90%
白血病分为急性和慢性，其中以急性白血病为主，占95%左右，慢性白血病占5%。两种类型在治疗上有区别。慢性中比较常见的是慢性粒细胞白血病，简称慢粒白血病。
以靶向治疗为主
慢性粒细胞白血病是发病机制研究最深入、靶向治疗效果最好的白血病。患者有Ph染色体、BCR-ABL融合基因，能很好地使用靶向药。靶向药目前有三代，初诊用一、二代治疗，一代有伊马替尼，二代有尼洛替尼、达沙替尼。通过对基因的精准检测以及个性化的治疗，患儿10年生存期在90%左右。但目前慢性粒细胞白血病还必须长期服药，已经有不少研究组织正在尝试对成人慢性粒细胞白血病进行停药试验。到目前为止造血干细胞移植是慢性粒细胞白血病得到根治的唯一手段，但由于移植失败、移植并发症、移植后复发等因素的存在，是否选择移植需要咨询专业医生。
Q在治疗白血病方面，为什么越来越强调个性化的
治疗方案？
A儿童白血病在临床治疗中特别强调综合诊断。在确诊后，还会再进行基因分析、免疫分析等实验室检验，进一步确认患儿病情属哪种具体分型。同时，结合患儿年龄、化疗药物反应评估等数据，将其分为低危、中危和高危等不同层次。最终结合分型诊断结果，为患儿选择最佳个性化治疗方案。精确定位每个患儿的治疗方案，能大大减少药物毒性对身体的损害，同时提高疗效。
Q治疗费用是怎样的？对普通收入家庭来说是不是无
底洞？
A 白血病治疗顺利的话，通常其全程费用大概是10万～20万元;如果不顺利的话，比如治疗过程中有多次严重的感染或其他并发症须做抢救治疗，费用可能会翻倍或更高一些。
另外，如果患者把家属在医院外的住宿、交通费、补品、营养费等各种开支都加上去，这个变化区间显然就很大。对很多白血病的患儿来说，只要纳入医保或新农合计划中，患者可报销80%～90%的治疗费用，自费的部分并不会很高。
Q儿童白血病的复发率高不高？
A 目前急性淋巴细胞白血病的复发率为10%左右，急性早幼粒细胞白血病的复发率小于5%，急性髓性白血病的复发率为30%左右。是否复发，主要看白血病细胞本身的恶性程度以及机体的免疫功能恢复情况。如果孩子缓解超过5年以上，再发生白血病的概率就很低了。虽然复发后的治愈率明显低于初治的患儿，但大部分复发患儿还是有办法治疗的。