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Vertex创始人乔舒亚·博格曾经是一名才华横溢的年轻科学家。在哈佛大学化学系取得博士学位之后，博格加入了当时全球最大的制药企业默沙东。在随后的工作生涯中，博格在电脑辅助药物设计方面为默沙东带来了巨大的声誉，同时也在结构药物设计的研究领域中声名鹊起。到了1989年，年满38岁的博格已经成为了默沙东的高级研发总监，同时负责研发部门的生物物理化学和免疫风湿药物化学部的工作。此时，这位杰出的科学家在默沙东显然还有进一步的职业上升空间，甚至有望在未来掌舵整个默沙东的研发工作。
虽然如此，默沙东的10年工作经历却让博格对大型制药企业的文化感到失望，特别随着生物制药时代的到来，博格更是感受到大公司内部的官僚主义气息，公司面对华尔街压力所表现出的谨慎心态更让企业缺少医药创新文化，感到窒息。为此，当1989年博格获得600万美元的创业资本之后，他毅然辞去了默沙东的职务成立了自己的Vertex公司。此时，他大多数的默沙东同事都认为博格的举动几乎是一种自毁前途的愚蠢行为。
合作研发起步
开始创业的博格曾经有着丰富的小分子化学药物的设计经验，这使得Vertex并没有沿袭当时大多数创业者的思路将大分子的生物蛋白质药物作为主要的研发方向。继续投身于理性药物设计，基于对生物靶点的理解来确定可能产生治疗效果的药物化学结构成为了Vertex一开始的功课。
公司起步之初，博格选择了一款免疫抑制剂FKBP，它与当时日本藤泽公司在研中的产品FK-506（也就是日后的普乐可复）相比应当安全性更佳。为了达成这个目标，博格招募了一支年轻的科学家团队，通过丰厚的薪水和股权激励引导他们加快研发速度。与此同时，博格也不得不进行角色转换，将自己从一个成功的昔日科学家向创业者、企业高管以及融资者等多个角色转换。特别是考虑到研发资金是刚起步的生物制药企业能生存下来的最关键要点，博格不得不从多个风险投资机构以及日本中外制药公司募集了数千万美元。1991年，成立不久的Vertex发行了股票，成为纳斯达克上市公司。
然而事与愿违。通过了两年多的披星戴月的研究，FKBP被发现在设计之初就选错了作用靶点，而且公司的科学家顾问委员会的一名成员在最初并未将这个错误告知企业研发团队，Vertex的研发工作不得不重新回到原点。好在天无绝人之路，博格的团队很快在治疗艾滋病的蛋白酶抑制剂的药物设计中获得了突破，并在1992年？1993年分别获得了与日本桔生制药公司以及英国葛兰素公司共同合作研发的机会。这一次的研发过程显得颇为顺利，到1997年，相应的新药Agenerase进入到了II期临床研究阶段。
1995年，Vertex引进了组合化学与功能基因组学等一批新研发技术，大幅度地提升了自身实力。1996年，Vertex的科学家们公布了丙肝病毒在人体细胞中的蛋白酶晶体结构。这一科研成果的发表为Vertex带来新的合作机会。一年后，礼来公司与Vertex签订协议，共同开发对抗丙肝病毒的蛋白酶抑制剂。
除了礼来之外，Vertex与其他制药企业的合作也取得了进展。1997年，Vertex扩大了与日本桔生制药公司的合作，共同研究用于治疗炎症和神经系统疾病的激酶抑制剂药物。随后，德国先灵也成为了Vertex的研发伙伴，共同开展神经系统药物的研究。此外，Vertex的数个用于类风关和丙肝治疗的药物也进入了早期临床之中。随着新药研发实力的增强，Vertex于1998年在英国新建了一个新药研发基地。
第一个研发产品上市
在经历了10年的发展之后，Vertex研发的第一个新药，也就是用于治疗艾滋病的Agenerase于1999年问世。根据合作协议，Agenerase主要由葛兰素公司负责在欧美市场的营销。不过，由于当时整个市场上拥有着多个艾滋病药物，Agenerase的销售业绩也一直表现得中规中矩，Vertex因而并没有从自己研发的第一个产品中赢得足够的利润。相比较而言，公司的主要收入依然来自于它与各大制药企业的研发合作。
进一步提升研发实力和扩大研发合作依然是这一时刻Vertex的主要经营策略。2000年，诺华与Vertex达成协议，Vertex将获得诺华的8亿美元，共同开发8个激酶抑制剂，用于治疗癌症和关节炎。这也是Vertex成立以来所获得的最大研发订单。与此同时，Vertex与日本大正制药、雪兰诺、安万特等大型制药企业也达成了协议，共同开发胱氨酸蛋白酶抑制剂等新药产品。
为了进一步夯实公司的研发能力，2001年Vertex以近6亿美元的报价收购了来自加州圣地亚哥的新药研发企业Aurora生物技术公司。与医药行业大多数的企业兼并所不同的是，Aurora并没有任何已上市或待开发的产品，仅仅提供一系列的新药研发技术和手段，其领先优势包括实验室分析，分子式筛选，细胞生物学功能测定等，由此它与Vertex的联合打造了一个更为宽广的生物医药研发平台，进而产生更多的新药候选产品、并为整个企业带来更广泛的知识产权积累，同时为Vertex的商业合作增添新的机遇。不仅如此，在Vertex首席执行官博格看来，Vertex与Aurora的联合还能促进公司打造具有战略高度的新化学基因组学研究平台，通过这个平台上能开发更多具有多重作用机制的针对多个靶点的化学药物。在完成了对Aurora的收购之后，Vertex将Aurora原有的研发设施改造为公司位于加州圣地亚哥的重要研发中心。
不过，新药研发依然还是一项颇具挑战性的工作。从2002年开始，Vertex数个重点在研产品不幸夭折，公司股价应声跌落。面对可能出现的危机，Vertex选择了谨慎的收缩策略，小心翼翼地重新调整了研发策略和主要的研发项目并进行了必要的小幅度裁员。到了2005年， Vertex有效地调整了研发线，其重点主要涉及以艾滋病和丙肝为主的病毒治疗、风湿免疫以及癌症治疗等几个领域。随后，Vertex开发的第二个产品Lexiva/Telzir获准在欧美国家上市。Lexiva/Telzir是之前Vertex开发的抗艾滋病药物Agenerased的下一代产品，继续由Vertex的合作伙伴葛兰素史克负责营销。 在随后的日子里，Vertex继续扩大了它与其他制药企业的合作，并在丙肝治疗领域中获得了突破。2006年，Vertex与美国强生集团达成协议，共同推动Vertex在研的丙肝药物VX-950的后期研发工作和未来的商业化过程。为了在临床上能更完善地提供丙肝治疗的解决方案，2009年Vertex报价3.65亿美元，以现金加股权的模式收购了加拿大Virochem公司，获得了一批新的在研丙肝药物，并开始尝试采用类似艾滋病治疗的鸡尾酒模式抑制丙肝病毒在人体内的复制。2011年，VX-950成功获得美国FDA批准，其商品名为Incivek，主要由强生集团下属的杨森制药负责市场营销工作。
专注囊性纤维化
2001年，Vertex对Aurora的并购不仅扩大了Vertex的研发实力，同样也为Vertex增添了新药研发的新客户。值得一提的是，除了辉瑞、罗氏、葛兰素等传统大型制药企业之外，Aurora的客户名单中还有一个非盈利性患者组织——囊性纤维化基金会（CFFT）。CFFT是一个服务于囊性纤维化病患的社会组织，通过其下属的非盈利企业寻求合作伙伴，共同开发囊性纤维化的治疗用药。
囊性纤维化是一种相当罕见的遗传性疾病，其症状通常表现为肺部病变，目前全球约有7万名左右的患者，其中大约3万名患者生活在北美。2000年，CFFT与Aurora签订协议，囊性纤维化基金会出资3000万美元推动Aurora在5年时间内开发2～3个新分子药物进入到临床前或临床研究之中，用于治疗囊性纤维化。
Vertex收购了Aurora之后，这一独特的患者组织和药企之间的合作被进一步巩固下来。2004年，CFFT决定扩大双方的合作，通过追加2100万美元投资的方式进一步支持Vertex的后续研发工作。2007年，由Vertex开发的第一个囊性纤维化治疗用药VX-770进入临床研究。3年后，Vertex启动了这个药物在美国的上市申请。
公司创始人博格于2009年退休，卸下了公司首席执行官、总裁和董事长的职位，仅仅在公司董事会中保留了一个席位。通过20多年的奋斗，博格一手打造发展了一个具有非凡竞争力的新药研发企业，在北美和英国建立了数个研发基地，员工数量发展到了上千人。不过，博格同样意识到，随着囊性纤维化治疗用药和其他更多新药的研发成功，Vertex正在从创业之初的新药研发机构向着一个真正意义的制药企业转型，此时重塑企业的管理层不失为明智之举。
博格的接替者是原英国Shire公司首席执行官马修·埃蒙斯，不过他在这个位置上只工作了3年的时间。虽然如此，埃蒙斯还是为Vertex的发展做出了关键性的贡献。一方面，成功地建立了其市场营销推广团队，为即将上市的新产品销售打下了必要的经营基础；另一方面，埃蒙斯成功推动巩固了强生集团的合作，双方共同研发的丙肝治疗药物Incivek于2011年上市并取得了显著的销售业绩。2011年，年届六旬的埃蒙斯宣布退休，陆续将公司首席执行官、总裁和董事长的职位移交给了其继任者，公司董事会成员杰弗瑞·莱顿。作为Vertex新一代的掌门人，莱顿在接替公司一把手岗位之前已经在医学研究、市场营销、财务管理各方面拥有了丰富的行业经验。
2012年是Vertex的重要一年：经历了20多年的努力，Vertex开发的第一个自有药物Kalydeco获准在美国、加拿大和欧洲上市，用于治疗因G551D基因缺陷所导致的囊性纤维化。虽然这个最初批准的适应证仅仅涉及1200名左右的患者，《福布斯》杂志还是高度评价了Kalydeco，称之为2012年最重要的新药。特别是Kalydeco在作用机制上是第一个直接针对患者基因缺陷的治疗药物，由此也可以认为是基因组学在新药研发过程中的重大成果。
囊性纤维化在美国仅有3万名患者。在Kalydeco上市之前，临床医生对囊性纤维化的治疗几乎束手无策。Vertex却充分利用了这样的超级罕见病寻找到了突破点，成功实现了从新药研发机构向真正意义制药企业的转型。
更值得称道的是，Kalydeco的研发并不是传统意义的大型制药企业与新药研发机构之间的联盟而得到成功。在囊性纤维化治疗药物的研发过程中，作为患者组织的CFFT扮演了至关重要的角色。毫无疑问，通过患者组织的积极参与，Kalydeco的早期研发和后期推广也会获得更多的来自患者层面的贵人相助。
不过质疑声同样刺耳。Kalydeco的年均费用达到了30万美元，这个刺眼的价格在西方世界中还是引起了巨大的争议，即便作为一种超级罕见病的治疗药物事实上并没有立刻给医保支付者带来巨大的经济压力。然而，Kalydeco与高血压糖尿病药物类似，是一个需要长期服用的药物，这让一些医生在医学媒体上表达了他们的担忧，特别是长期来看这样的天价药物会不会对美国的医疗体系造成损害？显然，这个问题答案不会简单。
新明星企业
2012年，Kalydeco在其上市的第一年内收获了1.7亿美元的销售收入。随着Kalydeco适应证的进一步扩大（针对更多的基因突变靶点，并扩大了年龄适用范围），2014年，Kalydeco的销售额井喷至4.6亿美元。这样的结果也展示了超级罕见病领域内的强劲市场需求。而且这一独特市场的魅力，还包括基本上没有竞争对手存在，产品价格高昂等。 Vertex也因此成为了新兴制药企业中的明星。
2015年，美国FDA批准了Vertex第二个囊性纤维化治疗药物Orkambi上市。这是一个在Kalydeco的基础上开发的复方药物，用于CFTR基因 F508del 纯合突变的囊性纤维化治疗。通过这个产品的上市，Vertex希望进一步加强自身产品对囊性纤维化的治疗效果，并将自身产品扩大到更多的囊性纤维化患者治疗之中。
随着Vertex在囊性纤维化治疗领域的日渐成功，Vertex进一步调整了相应的企业策略。2013年，Vertex将其丙肝药物在美国市场之外的销售权益出售给强生集团，意图加大对囊性纤维化治疗的专注。在此之前，Vertex也早已放弃了其早年研发的艾滋病药物相关销售收益。
为了让更多的囊性纤维化患者能使用Vertex的治疗用药，Vertex正在通过扩大已有产品适应证以及开发更多新药的方式来达成目标。为此，Vertex一直保持着它与CFFT合作关系，共同开发在研的囊性纤维化药物VX-661，并尝试进一步扩大Kalydeco的适用人群。
除了对囊性纤维化的专注，新药研发以及合作新药研发作为Vertex成立之初就开始运营的传统业务仍在继续。作为一项长远战略，Vertex希望通过发挥其20多年历史所积累的新药研发技术优势，在其他领域内寻求更多的业务增长点，特别是在肿瘤、自身免疫疾病、神经系统疾病等疑难杂症方面。相比较而言，Vertex从来不吝啬于对新药研发的投入。其2014年？2015年的财务数据显示，这个一直专注于新药研发能力提升企业的研发费用所占比例并不亚于它主要的同行和竞争对手，如Amgen，Gilead等。
从新药研发的佼佼者转型为专注于超级罕见病的制药企业，Vertex在过去20多年内经历了一系列的酸甜苦辣，并成功转型为生物制药界中的明星企业。不过，即便是Vertex这样的研发先锋，如何进一步实现新突破也并非易事，特别是在已有的成功基础上如何进入到更多治疗领域或是化解高昂药品价格带来的风险，等等。显然，在取得了一系列成就和业绩之后，Vertex决策者们仍需要奉献更多的智慧来披荆斩棘，实现公司发展的长远战略目标。
虽然如此，默沙东的10年工作经历却让博格对大型制药企业的文化感到失望，特别随着生物制药时代的到来，博格更是感受到大公司内部的官僚主义气息，公司面对华尔街压力所表现出的谨慎心态更让企业缺少医药创新文化，感到窒息。为此，当1989年博格获得600万美元的创业资本之后，他毅然辞去了默沙东的职务成立了自己的Vertex公司。此时，他大多数的默沙东同事都认为博格的举动几乎是一种自毁前途的愚蠢行为。
合作研发起步
开始创业的博格曾经有着丰富的小分子化学药物的设计经验，这使得Vertex并没有沿袭当时大多数创业者的思路将大分子的生物蛋白质药物作为主要的研发方向。继续投身于理性药物设计，基于对生物靶点的理解来确定可能产生治疗效果的药物化学结构成为了Vertex一开始的功课。
公司起步之初，博格选择了一款免疫抑制剂FKBP，它与当时日本藤泽公司在研中的产品FK-506（也就是日后的普乐可复）相比应当安全性更佳。为了达成这个目标，博格招募了一支年轻的科学家团队，通过丰厚的薪水和股权激励引导他们加快研发速度。与此同时，博格也不得不进行角色转换，将自己从一个成功的昔日科学家向创业者、企业高管以及融资者等多个角色转换。特别是考虑到研发资金是刚起步的生物制药企业能生存下来的最关键要点，博格不得不从多个风险投资机构以及日本中外制药公司募集了数千万美元。1991年，成立不久的Vertex发行了股票，成为纳斯达克上市公司。
然而事与愿违。通过了两年多的披星戴月的研究，FKBP被发现在设计之初就选错了作用靶点，而且公司的科学家顾问委员会的一名成员在最初并未将这个错误告知企业研发团队，Vertex的研发工作不得不重新回到原点。好在天无绝人之路，博格的团队很快在治疗艾滋病的蛋白酶抑制剂的药物设计中获得了突破，并在1992年？1993年分别获得了与日本桔生制药公司以及英国葛兰素公司共同合作研发的机会。这一次的研发过程显得颇为顺利，到1997年，相应的新药Agenerase进入到了II期临床研究阶段。
1995年，Vertex引进了组合化学与功能基因组学等一批新研发技术，大幅度地提升了自身实力。1996年，Vertex的科学家们公布了丙肝病毒在人体细胞中的蛋白酶晶体结构。这一科研成果的发表为Vertex带来新的合作机会。一年后，礼来公司与Vertex签订协议，共同开发对抗丙肝病毒的蛋白酶抑制剂。
除了礼来之外，Vertex与其他制药企业的合作也取得了进展。1997年，Vertex扩大了与日本桔生制药公司的合作，共同研究用于治疗炎症和神经系统疾病的激酶抑制剂药物。随后，德国先灵也成为了Vertex的研发伙伴，共同开展神经系统药物的研究。此外，Vertex的数个用于类风关和丙肝治疗的药物也进入了早期临床之中。随着新药研发实力的增强，Vertex于1998年在英国新建了一个新药研发基地。
第一个研发产品上市
在经历了10年的发展之后，Vertex研发的第一个新药，也就是用于治疗艾滋病的Agenerase于1999年问世。根据合作协议，Agenerase主要由葛兰素公司负责在欧美市场的营销。不过，由于当时整个市场上拥有着多个艾滋病药物，Agenerase的销售业绩也一直表现得中规中矩，Vertex因而并没有从自己研发的第一个产品中赢得足够的利润。相比较而言，公司的主要收入依然来自于它与各大制药企业的研发合作。
进一步提升研发实力和扩大研发合作依然是这一时刻Vertex的主要经营策略。2000年，诺华与Vertex达成协议，Vertex将获得诺华的8亿美元，共同开发8个激酶抑制剂，用于治疗癌症和关节炎。这也是Vertex成立以来所获得的最大研发订单。与此同时，Vertex与日本大正制药、雪兰诺、安万特等大型制药企业也达成了协议，共同开发胱氨酸蛋白酶抑制剂等新药产品。
为了进一步夯实公司的研发能力，2001年Vertex以近6亿美元的报价收购了来自加州圣地亚哥的新药研发企业Aurora生物技术公司。与医药行业大多数的企业兼并所不同的是，Aurora并没有任何已上市或待开发的产品，仅仅提供一系列的新药研发技术和手段，其领先优势包括实验室分析，分子式筛选，细胞生物学功能测定等，由此它与Vertex的联合打造了一个更为宽广的生物医药研发平台，进而产生更多的新药候选产品、并为整个企业带来更广泛的知识产权积累，同时为Vertex的商业合作增添新的机遇。不仅如此，在Vertex首席执行官博格看来，Vertex与Aurora的联合还能促进公司打造具有战略高度的新化学基因组学研究平台，通过这个平台上能开发更多具有多重作用机制的针对多个靶点的化学药物。在完成了对Aurora的收购之后，Vertex将Aurora原有的研发设施改造为公司位于加州圣地亚哥的重要研发中心。
不过，新药研发依然还是一项颇具挑战性的工作。从2002年开始，Vertex数个重点在研产品不幸夭折，公司股价应声跌落。面对可能出现的危机，Vertex选择了谨慎的收缩策略，小心翼翼地重新调整了研发策略和主要的研发项目并进行了必要的小幅度裁员。到了2005年， Vertex有效地调整了研发线，其重点主要涉及以艾滋病和丙肝为主的病毒治疗、风湿免疫以及癌症治疗等几个领域。随后，Vertex开发的第二个产品Lexiva/Telzir获准在欧美国家上市。Lexiva/Telzir是之前Vertex开发的抗艾滋病药物Agenerased的下一代产品，继续由Vertex的合作伙伴葛兰素史克负责营销。 在随后的日子里，Vertex继续扩大了它与其他制药企业的合作，并在丙肝治疗领域中获得了突破。2006年，Vertex与美国强生集团达成协议，共同推动Vertex在研的丙肝药物VX-950的后期研发工作和未来的商业化过程。为了在临床上能更完善地提供丙肝治疗的解决方案，2009年Vertex报价3.65亿美元，以现金加股权的模式收购了加拿大Virochem公司，获得了一批新的在研丙肝药物，并开始尝试采用类似艾滋病治疗的鸡尾酒模式抑制丙肝病毒在人体内的复制。2011年，VX-950成功获得美国FDA批准，其商品名为Incivek，主要由强生集团下属的杨森制药负责市场营销工作。
专注囊性纤维化
2001年，Vertex对Aurora的并购不仅扩大了Vertex的研发实力，同样也为Vertex增添了新药研发的新客户。值得一提的是，除了辉瑞、罗氏、葛兰素等传统大型制药企业之外，Aurora的客户名单中还有一个非盈利性患者组织——囊性纤维化基金会（CFFT）。CFFT是一个服务于囊性纤维化病患的社会组织，通过其下属的非盈利企业寻求合作伙伴，共同开发囊性纤维化的治疗用药。
囊性纤维化是一种相当罕见的遗传性疾病，其症状通常表现为肺部病变，目前全球约有7万名左右的患者，其中大约3万名患者生活在北美。2000年，CFFT与Aurora签订协议，囊性纤维化基金会出资3000万美元推动Aurora在5年时间内开发2～3个新分子药物进入到临床前或临床研究之中，用于治疗囊性纤维化。
Vertex收购了Aurora之后，这一独特的患者组织和药企之间的合作被进一步巩固下来。2004年，CFFT决定扩大双方的合作，通过追加2100万美元投资的方式进一步支持Vertex的后续研发工作。2007年，由Vertex开发的第一个囊性纤维化治疗用药VX-770进入临床研究。3年后，Vertex启动了这个药物在美国的上市申请。
公司创始人博格于2009年退休，卸下了公司首席执行官、总裁和董事长的职位，仅仅在公司董事会中保留了一个席位。通过20多年的奋斗，博格一手打造发展了一个具有非凡竞争力的新药研发企业，在北美和英国建立了数个研发基地，员工数量发展到了上千人。不过，博格同样意识到，随着囊性纤维化治疗用药和其他更多新药的研发成功，Vertex正在从创业之初的新药研发机构向着一个真正意义的制药企业转型，此时重塑企业的管理层不失为明智之举。
博格的接替者是原英国Shire公司首席执行官马修·埃蒙斯，不过他在这个位置上只工作了3年的时间。虽然如此，埃蒙斯还是为Vertex的发展做出了关键性的贡献。一方面，成功地建立了其市场营销推广团队，为即将上市的新产品销售打下了必要的经营基础；另一方面，埃蒙斯成功推动巩固了强生集团的合作，双方共同研发的丙肝治疗药物Incivek于2011年上市并取得了显著的销售业绩。2011年，年届六旬的埃蒙斯宣布退休，陆续将公司首席执行官、总裁和董事长的职位移交给了其继任者，公司董事会成员杰弗瑞·莱顿。作为Vertex新一代的掌门人，莱顿在接替公司一把手岗位之前已经在医学研究、市场营销、财务管理各方面拥有了丰富的行业经验。
2012年是Vertex的重要一年：经历了20多年的努力，Vertex开发的第一个自有药物Kalydeco获准在美国、加拿大和欧洲上市，用于治疗因G551D基因缺陷所导致的囊性纤维化。虽然这个最初批准的适应证仅仅涉及1200名左右的患者，《福布斯》杂志还是高度评价了Kalydeco，称之为2012年最重要的新药。特别是Kalydeco在作用机制上是第一个直接针对患者基因缺陷的治疗药物，由此也可以认为是基因组学在新药研发过程中的重大成果。
囊性纤维化在美国仅有3万名患者。在Kalydeco上市之前，临床医生对囊性纤维化的治疗几乎束手无策。Vertex却充分利用了这样的超级罕见病寻找到了突破点，成功实现了从新药研发机构向真正意义制药企业的转型。
更值得称道的是，Kalydeco的研发并不是传统意义的大型制药企业与新药研发机构之间的联盟而得到成功。在囊性纤维化治疗药物的研发过程中，作为患者组织的CFFT扮演了至关重要的角色。毫无疑问，通过患者组织的积极参与，Kalydeco的早期研发和后期推广也会获得更多的来自患者层面的贵人相助。
不过质疑声同样刺耳。Kalydeco的年均费用达到了30万美元，这个刺眼的价格在西方世界中还是引起了巨大的争议，即便作为一种超级罕见病的治疗药物事实上并没有立刻给医保支付者带来巨大的经济压力。然而，Kalydeco与高血压糖尿病药物类似，是一个需要长期服用的药物，这让一些医生在医学媒体上表达了他们的担忧，特别是长期来看这样的天价药物会不会对美国的医疗体系造成损害？显然，这个问题答案不会简单。
新明星企业
2012年，Kalydeco在其上市的第一年内收获了1.7亿美元的销售收入。随着Kalydeco适应证的进一步扩大（针对更多的基因突变靶点，并扩大了年龄适用范围），2014年，Kalydeco的销售额井喷至4.6亿美元。这样的结果也展示了超级罕见病领域内的强劲市场需求。而且这一独特市场的魅力，还包括基本上没有竞争对手存在，产品价格高昂等。 Vertex也因此成为了新兴制药企业中的明星。
2015年，美国FDA批准了Vertex第二个囊性纤维化治疗药物Orkambi上市。这是一个在Kalydeco的基础上开发的复方药物，用于CFTR基因 F508del 纯合突变的囊性纤维化治疗。通过这个产品的上市，Vertex希望进一步加强自身产品对囊性纤维化的治疗效果，并将自身产品扩大到更多的囊性纤维化患者治疗之中。
随着Vertex在囊性纤维化治疗领域的日渐成功，Vertex进一步调整了相应的企业策略。2013年，Vertex将其丙肝药物在美国市场之外的销售权益出售给强生集团，意图加大对囊性纤维化治疗的专注。在此之前，Vertex也早已放弃了其早年研发的艾滋病药物相关销售收益。
为了让更多的囊性纤维化患者能使用Vertex的治疗用药，Vertex正在通过扩大已有产品适应证以及开发更多新药的方式来达成目标。为此，Vertex一直保持着它与CFFT合作关系，共同开发在研的囊性纤维化药物VX-661，并尝试进一步扩大Kalydeco的适用人群。
除了对囊性纤维化的专注，新药研发以及合作新药研发作为Vertex成立之初就开始运营的传统业务仍在继续。作为一项长远战略，Vertex希望通过发挥其20多年历史所积累的新药研发技术优势，在其他领域内寻求更多的业务增长点，特别是在肿瘤、自身免疫疾病、神经系统疾病等疑难杂症方面。相比较而言，Vertex从来不吝啬于对新药研发的投入。其2014年？2015年的财务数据显示，这个一直专注于新药研发能力提升企业的研发费用所占比例并不亚于它主要的同行和竞争对手，如Amgen，Gilead等。
从新药研发的佼佼者转型为专注于超级罕见病的制药企业，Vertex在过去20多年内经历了一系列的酸甜苦辣，并成功转型为生物制药界中的明星企业。不过，即便是Vertex这样的研发先锋，如何进一步实现新突破也并非易事，特别是在已有的成功基础上如何进入到更多治疗领域或是化解高昂药品价格带来的风险，等等。显然，在取得了一系列成就和业绩之后，Vertex决策者们仍需要奉献更多的智慧来披荆斩棘，实现公司发展的长远战略目标。