【摘 要】
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基因治疗（genetherapy）是新近发展起来的一项新技术，经典的基因治疗指在基因水平上对遗传缺陷进行纠正，它主要是向靶细胞或组织中引入外源基因DNA或RNA片段，以纠正或补偿基因的缺
【基金项目】
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国家自然基金项目资助,编号为30371045
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基因治疗（genetherapy）是新近发展起来的一项新技术，经典的基因治疗指在基因水平上对遗传缺陷进行纠正，它主要是向靶细胞或组织中引入外源基因DNA或RNA片段，以纠正或补偿基因的缺陷，关闭或抑制异常表达的基因，从而达到治疗的目的。通常包括基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等。现在基因治疗已从对单基因缺陷性遗传病的基因替代治疗，拓展至对致病基因的修正和基因增强治疗，以及采用外源调理性细胞因子基因、核酶类及反义核酸类基因药物进行治疗。
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