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遗传工程小鼠是当今生命科学领域集成度最高的研究体系之一。特别在“人类基因组计划和小鼠基因组计划”完成后,遗传工程小鼠在制备人类疾病模型、药物开发和评价、基因功能分析以及比较基因组学中发挥着越来越重要的作用。由此,也推动了遗传工程小鼠相关技术的快速发展。就遗传工程小鼠制备的现况、存在的问题以及新策略等相关问题进行了总结。