【摘 要】
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核糖核酸 （ribonucleic acid， RNA） 药物可基于碱基互补配对原则， 针对目的基因的碱基序列进行设计， 精准调控基因表达， 干预遗传病、罕见病和肿瘤等多种疾病， 具备强大治疗潜力。然而， 当前RNA药物在成药性方面仍受到众多因素制约， 面临包括稳定性、半衰期、免疫原性、组织靶向性、细胞摄取和内涵体逃逸等多方面的挑战。本文介绍了近年来受到广泛关注的几种RNA药物， 主要包括信使核糖
【基金项目】
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国家自然科学基金资助项目（81722043，81973272，92068111）；
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核糖核酸 （ribonucleic acid， RNA） 药物可基于碱基互补配对原则， 针对目的基因的碱基序列进行设计， 精准调控基因表达， 干预遗传病、罕见病和肿瘤等多种疾病， 具备强大治疗潜力。然而， 当前RNA药物在成药性方面仍受到众多因素制约， 面临包括稳定性、半衰期、免疫原性、组织靶向性、细胞摄取和内涵体逃逸等多方面的挑战。本文介绍了近年来受到广泛关注的几种RNA药物， 主要包括信使核糖核酸 （messenger RNA， mRNA）、小干扰核糖核酸 （small interfering RNA， siRNA）、小分子核糖核酸 （microRNA， miRNA） 和反义寡核苷酸 （antisense oligonucleotide， ASO）， 总结了其体内作用机制和面临的挑战， 概述了包括化学修饰、配体偶联、纳米载体在内的多种克服RNA体内递送瓶颈的递送策略; 从制备及应用等方面， 详述了RNA纳米递送载体中的脂质纳米颗粒、高分子聚合物载体及外泌体。本文旨在为发展高效安全的体内RNA递送技术提供理论依据和设计思路， 促进RNA药物临床转化。
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