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目的探讨影响高危及复发急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿造血干细胞移植(HSCT)临床疗效的相关因素。方法选择2001年4月至2013年5月在中山大学附属孙逸仙纪念医院接受异基因HSCT(allo-HSCT)的34例高危及复发ALL患儿的临床病历资料为研究对象。其中B细胞型ALL(BALL)为28例,T细胞型ALL(T-ALL)为6例;21例为高危ALL首次完全缓解(CR1),13例为ALL复发后第2次CR(CR2)。按照接受allo-HSCT供体的不同,将其分为全相合同胞供体外周血干细胞移植(MSD-PBSCT)者(5例),非血缘相关供体脐血移植(UD-UCBT)者(11例),非血缘相关供体外周血干细胞移植(UD-PBSCT)者(18例)。allo-HSCT的预处理方案为:以白消安(BU)+环磷酰胺(CY)为基础,加用氟达拉宾(Flud),接受非血缘相关供体(UD)者预处理时,加用抗人胸腺细胞球蛋白(ATG)。本研究遵循的程序符合本院人体试验委员会制定的伦理学标准,得到该委员会批准,并与受试对象监护人签署临床研究知情同意书。结果本组34例患儿接受allo-HSCT后,30例成功植入患儿中,急性移植物抗宿主疾病(aGVHD)发生率为33.3%(10/30)。本组其中Ⅲ~Ⅳ度aGVHD发生率为16.7%(5/30),接受UD-PBSCT患儿的aGVHD发生率明显高于接受MSD-PBSCT及UD-UCBT患儿,并且差异均有统计学意义(P<0.05)。本组成功植入并且存活超过100d的27例患儿中,慢性GVHD(cGVHD)发生率51.8%(14/27)。本组接受allo-HSCT患儿的5年总生存(OS)率为(61.5±8.3)%(16/26),5年无病存活(DFS)率为(57.7±6.0)%(15/26)。本组34例患儿的移植相关死亡(TRM)率为23.5%(8/34)。其中,获得CR2者TRM率显著高于CR1者,并且差异有统计学意义(P<0.05)。导致TRM的原因主要为感染及自身免疫性溶血性贫血、淋巴细胞增殖病、严重GVHD。移植后ALL复发率为19.4%(6/31),复发与造血干细胞来源无明显相关性,移植后发生cGVHD者复发率更低。结论 allo-HSCT是治疗儿童高危及复发ALL的有效手段,干细胞来源可以为脐血和外周血干细胞。接受allo-HSCT后,患儿5年OS率超过50%。CR2患者TRM率高于CR1者;发生cGVHD的ALL患儿复发风险较未发生cGVHD者低。建议对高危及复发ALL患者尽早进行allo-HSCT治疗。