目的:研究中医临床治疗性研究方案优化指标体系中关键因素的关系及各关键因素对中医临床治疗性研究方案优化的影响程度。方法:以"十一五"国家科技支撑计划重大项目"重大疑难疾病中医防治研究"课题的中医临床研究方案优化专家评价资料为基础,采用结构方程模型方法研究中医临床治疗性研究方案优化指标体系中关键因素的关系及各关键因素对中医临床治疗性研究方案优化的影响程度。结果:中医临床治疗性方案优化可由5个一阶因素(研究设计合理程度、治疗方案合理程度、疗效评价合理程度、质量控制合理性程度及伦理管理合理程度)及一个高阶共同因素(中医临床治疗性方案优化程度)解释其内在关系。5个一阶因素之间,除质量控制合理程度与伦理管理合理程度之外,均存在相关关系;在构成中医临床治疗性研究方案优化指标体系的潜变量中,研究设计合理程度的路径系数最大。结论:应用结构方程模型对中医临床治疗性研究方案优化指标体系进行评估是可行的;5个一阶因素之间,除质量控制合理程度与伦理管理合理程度之外,均存在相关关系;在构成中医临床治疗性研究方案优化指标体系的不同因素中,研究设计是中医临床治疗性研究方案优化的最关键因素。