观察艾曲波帕治疗异基因造血干细胞（allo-HSCT）移植后难治性血小板减少的疗效及安全性。

2015年5月1日至2016年5月1日，应用艾曲波帕治疗10例allo-HSCT后难治性血小板减少（糖皮质激素等治疗无效）患者。10例患者中，男、女各5例，中位年龄34(17~54）岁。急性髓系白血病5例，急性淋巴细胞白血病3例，重型再生障碍性贫血2例。同胞HLA配型全相合移植1例，单倍型相合移植9例。allo-HSCT至接受艾曲波帕治疗的中位时间为221(73~ 917) d。艾曲波帕剂量为50~75 mg/d（口服）。

5例（50%）患者获得完全有效（PLT≥50×10⁹/L且脱离血小板输注），用药30 d累积完全有效率为35.7%，治疗后达到第1次PLT≥50×10⁹/L的中位时间为16(10~56) d。至随访截止，3例完全有效患者已分别停药39、342、84 d, PLT均≥100×10⁹/L。5例患者无效。未发生药物相关不良反应。

艾曲波帕对于部分allo-HSCT后难治性血小板减少患者有效且耐受性良好，值得进一步研究。