【摘 要】
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肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性、致死性的神经系统疾病,主要特征为上下运动神经元选择性受损而致肌肉萎缩,患者最后死于呼吸衰竭。2017年5月,美国FDA批准了脑卒中药物依
【机 构】
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中国医学科学院北京协和医学院药物研究所、新药作用机制研究和药效评价北京市重点实验室
【基金项目】
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国家自然科学基金(81773715);国家自然科学基金(81630094)~~
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肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性、致死性的神经系统疾病,主要特征为上下运动神经元选择性受损而致肌肉萎缩,患者最后死于呼吸衰竭。2017年5月,美国FDA批准了脑卒中药物依达拉奉用于ALS的治疗,成为继利鲁唑后第二个用于治疗该病的药物,为ALS药物研发提供了新的思路。本文结合当前ALS病理机制研究,阐述靶向谷氨酸兴奋性毒性、氧化应激损伤、线粒体损伤、基因突变、异常蛋白聚集和神经营养因子缺乏等机制的药物研发现状,以及酪氨酸激酶、骨骼肌肌钙蛋白复合物、Sigma1受体、TDP-43和C9ORF72等药物新靶点研究进展,以期为后续ALS治疗药物研发提供参考。
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