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目的目前仅有30%左右的重型β-地中海贫血患者能找到HLA全相合的同胞供者，使造血干细胞移植治疗该病受到限制。该研究通过探讨单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血的疗效，希望能够拓展供者源。方法采用单倍体脐血或骨髓对10例重型β-地中海贫血患儿进行11例次移植。使用以羟基脲、氟达拉滨、白消安、环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白为基础的预处理方案。结果6例患者获长期稳定植入并脱离红细胞输注；2例短暂植入后排斥，其中1例恢复地中海贫血状态，另1例在移植早期死亡；1例行2次移植均未植入并出现移植后再障；1例未植