目的探讨生酮饮食在小儿难治性癫痫应用的有效性及安全性。方法筛选诊断为难治性癫痫的患儿42例,给予生酮饮食专用奶粉,治疗3个月,治疗前后监测总胆固醇(TC)、甘油三酯(TG)、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、空腹血糖(FBG)、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)、丙氨酸转氨酶(ALT)、天冬氨酸转氨酶(AST)、尿酸(UA)、总二氧化碳(TCO2)、指尖血酮等指标,并按照缓解率及发作频率评价有效性,同时监测生酮饮食的不良反应。结果生酮饮食3个月后,UA[(156.45±34.54)]vs(210.12±45.33)],及指尖血酮[(0.21±0.11)vs(0.62±0.43)]较治疗前升高,差异有统计学意义(P<0.05)。而TC、TG、LDLC、FBG、HDLC、ALT、AST和TCO2在治疗前后差异无统计学意义。治疗后,完全缓解14例,占33.3%;有效21例,占50.0%;无效7例,16.7%;总有效率(完全缓解和有效率合计)83.3%。在治疗期间,有1例发生轻度低血糖症、6例发生恶心,无呕吐,1例发生轻度低钾血症,均已纠正。未发生其他不良反应。结论生酮饮食是小儿难治性癫痫的辅助治疗方法,选择适当人群给予生酮饮食,能有效缓解癫痫发作,且具有良好的安全性。