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背景:提出单倍型异基因造血干细胞移植后高剂量环磷酰胺诱导免疫耐受的新技术,理论与实践相结合,优化造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的技术体系,为临床推广应用提供理论基础。目的:探讨单倍型异基因造血干细胞移植后应用大剂量环磷酰胺诱导免疫耐受治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床疗效和安全性。方法:解放军北京军区总医院血液科2013年1月至2015年1月应用单倍型异基因造血干细胞移植治疗10例重型再生障碍性贫血患儿(治疗组),预处理方案为环磷酰胺、氟达拉滨、白舒非联合抗人淋巴细胞免疫球蛋白,移植后+3 d用环