【摘 要】
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通过开创性的基因疗法纠正错误的DNA，已治愈一种导致孩子不能走路和说话的疾病。这项最新研究显示，三名患者现在已经可以去上学。同时发表的另一项研究扭转了影响免疫系统的严重遗传性疾病。 这两种疾病是由患者遗传代码中的错误引起的。患有异染性脑白质营养不良的婴儿在出生时是健康的，但到一至两岁之间他们的大脑被破坏，导致孩子不能走路和说话。Wiskott-Aldrich综合症导致有缺陷的免疫系统，它使患者更
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通过开创性的基因疗法纠正错误的DNA，已治愈一种导致孩子不能走路和说话的疾病。这项最新研究显示，三名患者现在已经可以去上学。同时发表的另一项研究扭转了影响免疫系统的严重遗传性疾病。
这两种疾病是由患者遗传代码中的错误引起的。患有异染性脑白质营养不良的婴儿在出生时是健康的，但到一至两岁之间他们的大脑被破坏，导致孩子不能走路和说话。Wiskott-Aldrich综合症导致有缺陷的免疫系统，它使患者更易发生感染和引发癌症，免疫系统也会攻击身体的其他部位。意大利米兰的研究人员使用基因改造的病毒，纠正患者受损害的基因突变。从患者体内取出骨髓干细胞，然后用包含正确DNA片段的病毒“感染”细胞，再将这些细胞放回患者体内。基因治疗的研究者们说，“这是一个真正令人兴奋的进展。”
编译/王芳
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