比较尼洛替尼和伊马替尼一线治疗初诊慢性髓性白血病(CML)慢性期患者的临床疗效和用药安全性。
方法收集18例接受一线尼洛替尼治疗和83例一线伊马替尼治疗的初诊CML慢性期患者的病例资料，比较分析两组患者的临床疗效及用药安全性。
结果101例初诊CML慢性期患者3个月获得Bcr－Abl国际标准化比值(IS)≤10%或费城染色体阳性(Ph＋)≤35%的比例在尼洛替尼组为88.9%(16/18)，显著高于伊马替尼组的57.3%(47/82)，P＝0.012；6个月获得Bcr－Abl IS<1%或Ph－的比例在尼洛替尼组为82.4%(14/17)，显著高于伊马替尼组的55.7%(44/79)，P＝0.041；12个月Bcr－Abl IS<0.1%的比例在尼洛替尼组为9/12，高于伊马替尼组的63.9%(39/61)，P＝0.460；18个月Bcr－Abl IS<0.1%的比例在尼洛替尼组为6/9，伊马替尼组为68.9%(31/45)，P＝0.896。Sokal评分低危组、中高危组患者3个月达到治疗最佳反应的比例在尼洛替尼组和伊马替尼组分别为9/9比76.5%(26/34)(P＝0.107)和7/8比45.2%(14/31)(P＝0.032)。截止到末次随访日期2016年12月31日，尼洛替尼组主要分子学反应(MMR)的累积发生率为72.2%，显著高于伊马替尼组的56.6%(P＝0.021)；尼洛替尼组完全细胞遗传学反应(CCyR)的累积发生率为100%，显著高于伊马替尼组的71.1%(P＝0.002)。尼洛替尼组和伊马替尼组的无进展生存率分别为94.4%和98.8%(P＝0.019)，无事件生存率分别为88.9%和48.2%(P＝0.045)。尼洛替尼和伊马替尼组治疗相关的不良反应发生率相当，3～4级不良反应发生率少，显示出两组均有良好的安全性。
结论尼洛替尼治疗初诊的CML慢性期患者较伊马替尼可更早达到深层次的分子学缓解，特别是对于预后评估风险高的患者，且有良好的安全性，从而获得更好的远期预后。