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骨髓衰竭综合征（bone marrow failure syndrome，BMFS）是成熟红细胞、粒细胞、血小板在骨髓中的有效生成减少而引起的外周血一系、两系血细胞或全血细胞减少的一组疾病的总称［1-3］。欧洲和北美的年发病率为2/10万左右，来自美国一些小系列研究及欧洲早期的调查结果略高于此。亚洲的年发病率约（0.4~7）/10万，我国尚无少年儿童 BMFS 发病率的确切统计数据。儿童 BMFS 包括获得性骨髓衰竭（acquired bone marrow failure syndromes，ABMF）