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5月1日,Vertex制药宣布,该公司囊性纤维化症药物Kalydeco与一款试验药物的合并用药在一项中期试验中显示能够改善肺功能。试验发现,以Kalydeco和试验药物VX-661合并用药28d,可以使两种特定基因突变男性患者的肺功能改善4.6%。如果最终能够获批,VX-661将成为Vertex制药第二款以囊性纤维化症为靶点的药物,囊性纤维化症由囊性纤维化跨膜调节因子（CFTR）蛋白缺陷或缺失引起，是一种罕见的遗传性疾病，能够损伤肺及消化系统。