论文部分内容阅读
国内药品审评审批体制被视为横亘在创新征程上的拦路虎。
国内药品审评审批体制被视为横亘在创新征程上的拦路虎。
“由于审评积压、审批时间过长，新药研发常常是起个大早，却赶个晚集。”中国科学院院士陈凯先告诉《财经国家周刊》记者。
今年的政府工作报告首提“深化药品医疗器械审评审批制度改革”，以审评改革推进药品创新的决心可见一斑。
自2015年下半年以来，国家食药监总局（CFDA）就连出重拳，启动大刀阔斧的改革：一方面，整肃临床试验数据造假行为，实施仿制药一致性评价，为创新药审评“清障开路”;另一方面，试点药品上市许可持有人制度，开展创新药短缺药等优先审评审批，推进药品注册分类改革，为创新药大开“绿色通道”。
不到一年，相关部门发布的有关加快药品注册审评审批的文件、公告或通知至少达31份。文件出台密度之高，改革力度之大，前所未有。而且，触及根本的药审制度和药审机构体制改革方案目前也正在研究中。
陈凯先表示，改革虽不能一步到位，但良好的趋势已经显现。
在“胡萝卜和大棒”并用的药审新政下，仿制强调与原研一致、创新强调临床需求和疗效的思路逐渐明晰。
“大棒”清障
去年的7月22日，对不少药企来说是噩梦的开始。
当天，CFDA发布药物临床试验自查核查通知，要求针对部分已申报生产或进口的待审药品注册申请开展药物临床试验数据核查，并对数据造假行为提出严厉的惩罚措施。1622个品种被列入核查范围，其中包括948个国内新药受理号，波及国内上百家医药类上市公司。
此举意在解决让业内诟病已久的“药审积压”问题。据了解，去年高峰时期，审评任务积压量达22000多个。按照CFDA的承诺，三年内解决“药审积压”问题：2016年，初步消除积压;2017年，年度进出平衡;2018年，按时限完成审评。
自查核查已初显成效。截至今年2月22日，药企主动撤回的和核查不通过的申请合计1184个，约占需要自查核查总数（除免于临床试验的品种外共1429个）的83%。同时，药审中心审评速度正在加快，去年完成审评9601件，同比增加近90%。审评任务积压降至不到17000个。
信达生物制药有限公司董事长俞德超认为，这一举措将从审批环节有力清除劣币，规范医药研发和CRO行业，总局审批工作压力也将减轻，有助于聚焦更有价值的新药、好药，同时也教育了药企，遏制作假行为。
中国药促会执行会长宋瑞霖则表示，现在问题是如何将常年积累的问题合理有序解决，而不是一棍子都打死。例如，有些临床试验数据，可能是记录中出差错，并非企业故意造假;又如，现行药物临床试验质量管理规范（GCP）指南规定“研究者应保存临床试验资料至临床试验终止后五年”，而国内审批期限远超过五年，导致部分实验数据无法溯源。
对此，药促会2月底上书CFDA，建议对已撤品种中可能填补临床空白和替代进口的原研药、首仿药和治疗肿瘤、糖尿病、心脑血管疾病等多发病和罕见病的重大品种，给予企业和临床机构限时补正的机会。
另一“清障”举措是从审评端提高仿制药质量门槛。
据了解，目前国内药品审评积压品种有90%是化药仿制药。根据此前一直推行的仿制药质量标准，仿制药只需在活性成分、外观、形状上和原研药一致，对于给药途径、剂量、临床效果等要求并不明确，如果找不到原研药，药企可以仿制国内已上市的其他仿制药。过低的门槛导致申报量大、重复率高，同时还导致仿制药质量疗效难以保证，患者不愿使用，大约2/3的产品批文闲置，浪费了有限的审评资源。
为此，CFDA早在2012年就开始启动仿制药一致性评价，但因评价方法迟迟未定而搁浅。去年以来，诸多评价细则和相关举措逐渐落地，明确了仿制药必须与原研药质量疗效一致的审评标准，一致性评价进入全面实施阶段。
近日，CFDA公布了需要在2018年底完成评价的292个基药品种，涉及上万个批文。企业如果不能在规定期限内通过一致性评价，药品批准文号将被注销，而通过的品种，将在招标和医保报销环节获得优待。
“如果一致性评价得到执行，至少有一半的仿制药会被清理。”俞德超表示，通过提高仿制标准，也将制止企业盲目重复申报行为，利好注重研发的创新型药企。
“胡萝卜”开路
在驱逐“劣币”的同时，相关部门加大了对“良币”的支持力度。归结起来，主要包括新的化药注册分类改革、药品上市许可持有人制度及“优先审评审批”政策等。
根据CFDA3月4日发布的《化学药品注册分类改革工作方案》，对一类新药的界定标准从“国内新”（未在中国上市的药品）提升至“全球新”（境内外均未上市的创新药），并强调其临床价值。
专家指出，此次注册分类改革，将引导国内新药研发与国际标准接轨，同时也意味着国家将对真正意义的创新药给予更大力度的支持。
早在去年8月，国务院专门发文要求“鼓励研究和创制新药”：一方面优化创新药的审评审批程序，对临床急需的创新药加快审评;另一方面开展药品上市许可持有人制度试点。
随后的11月初，全国人大常委会授权国务院在北京、天津、河北、上海、江苏等十省市开展为期三年的药品上市许可持有人制度试点。由此，药品上市许可和生产许可分离，这意味着研发者不必投资建厂就能将研发成果变成医药产品。专家认为，这一制度将让中小创新型企业或科研院所等有望采取委托生产的方式使自身成为纯研发型轻资产公司。
据了解，百济神州、再鼎医药等国内创新型药企都与国际生物制药合同生产商签订了合作协议，由后者为其新药项目提供工艺优化及生产制造服务。
在创新药优先审评方面，CFDA 近期出台了政策文件，对具有临床价值的新药以及防治艾滋病、恶性肿瘤等重大疾病的临床急需药品开放“绿色通道”，优先审评审批，并明确了审评程序、期限以及首批品种。
“通过国内的优先审评，我们希望能够做到新药研发项目在中美两国同时申报临床乃至生产，与国际真正接轨。”思路迪医疗科技集团CEO龚兆龙说。
陈凯先表示，新药审评审批机制还可以更加灵活。他介绍，国外新药审批有“突破性治疗”一说，如果药品获得该资格，审评会特别宽松，“像治疗黑色素瘤的药两三个月就批了，这在国内目前还是不可想象的。”
国内药品审评审批体制被视为横亘在创新征程上的拦路虎。
“由于审评积压、审批时间过长，新药研发常常是起个大早，却赶个晚集。”中国科学院院士陈凯先告诉《财经国家周刊》记者。
今年的政府工作报告首提“深化药品医疗器械审评审批制度改革”，以审评改革推进药品创新的决心可见一斑。
自2015年下半年以来，国家食药监总局（CFDA）就连出重拳，启动大刀阔斧的改革：一方面，整肃临床试验数据造假行为，实施仿制药一致性评价，为创新药审评“清障开路”;另一方面，试点药品上市许可持有人制度，开展创新药短缺药等优先审评审批，推进药品注册分类改革，为创新药大开“绿色通道”。
不到一年，相关部门发布的有关加快药品注册审评审批的文件、公告或通知至少达31份。文件出台密度之高，改革力度之大，前所未有。而且，触及根本的药审制度和药审机构体制改革方案目前也正在研究中。
陈凯先表示，改革虽不能一步到位，但良好的趋势已经显现。
在“胡萝卜和大棒”并用的药审新政下，仿制强调与原研一致、创新强调临床需求和疗效的思路逐渐明晰。
“大棒”清障
去年的7月22日，对不少药企来说是噩梦的开始。
当天，CFDA发布药物临床试验自查核查通知，要求针对部分已申报生产或进口的待审药品注册申请开展药物临床试验数据核查，并对数据造假行为提出严厉的惩罚措施。1622个品种被列入核查范围，其中包括948个国内新药受理号，波及国内上百家医药类上市公司。
此举意在解决让业内诟病已久的“药审积压”问题。据了解，去年高峰时期，审评任务积压量达22000多个。按照CFDA的承诺，三年内解决“药审积压”问题：2016年，初步消除积压;2017年，年度进出平衡;2018年，按时限完成审评。
自查核查已初显成效。截至今年2月22日，药企主动撤回的和核查不通过的申请合计1184个，约占需要自查核查总数（除免于临床试验的品种外共1429个）的83%。同时，药审中心审评速度正在加快，去年完成审评9601件，同比增加近90%。审评任务积压降至不到17000个。
信达生物制药有限公司董事长俞德超认为，这一举措将从审批环节有力清除劣币，规范医药研发和CRO行业，总局审批工作压力也将减轻，有助于聚焦更有价值的新药、好药，同时也教育了药企，遏制作假行为。
中国药促会执行会长宋瑞霖则表示，现在问题是如何将常年积累的问题合理有序解决，而不是一棍子都打死。例如，有些临床试验数据，可能是记录中出差错，并非企业故意造假;又如，现行药物临床试验质量管理规范（GCP）指南规定“研究者应保存临床试验资料至临床试验终止后五年”，而国内审批期限远超过五年，导致部分实验数据无法溯源。
对此，药促会2月底上书CFDA，建议对已撤品种中可能填补临床空白和替代进口的原研药、首仿药和治疗肿瘤、糖尿病、心脑血管疾病等多发病和罕见病的重大品种，给予企业和临床机构限时补正的机会。
另一“清障”举措是从审评端提高仿制药质量门槛。
据了解，目前国内药品审评积压品种有90%是化药仿制药。根据此前一直推行的仿制药质量标准，仿制药只需在活性成分、外观、形状上和原研药一致，对于给药途径、剂量、临床效果等要求并不明确，如果找不到原研药，药企可以仿制国内已上市的其他仿制药。过低的门槛导致申报量大、重复率高，同时还导致仿制药质量疗效难以保证，患者不愿使用，大约2/3的产品批文闲置，浪费了有限的审评资源。
为此，CFDA早在2012年就开始启动仿制药一致性评价，但因评价方法迟迟未定而搁浅。去年以来，诸多评价细则和相关举措逐渐落地，明确了仿制药必须与原研药质量疗效一致的审评标准，一致性评价进入全面实施阶段。
近日，CFDA公布了需要在2018年底完成评价的292个基药品种，涉及上万个批文。企业如果不能在规定期限内通过一致性评价，药品批准文号将被注销，而通过的品种，将在招标和医保报销环节获得优待。
“如果一致性评价得到执行，至少有一半的仿制药会被清理。”俞德超表示，通过提高仿制标准，也将制止企业盲目重复申报行为，利好注重研发的创新型药企。
“胡萝卜”开路
在驱逐“劣币”的同时，相关部门加大了对“良币”的支持力度。归结起来，主要包括新的化药注册分类改革、药品上市许可持有人制度及“优先审评审批”政策等。
根据CFDA3月4日发布的《化学药品注册分类改革工作方案》，对一类新药的界定标准从“国内新”（未在中国上市的药品）提升至“全球新”（境内外均未上市的创新药），并强调其临床价值。
专家指出，此次注册分类改革，将引导国内新药研发与国际标准接轨，同时也意味着国家将对真正意义的创新药给予更大力度的支持。
早在去年8月，国务院专门发文要求“鼓励研究和创制新药”：一方面优化创新药的审评审批程序，对临床急需的创新药加快审评;另一方面开展药品上市许可持有人制度试点。
随后的11月初，全国人大常委会授权国务院在北京、天津、河北、上海、江苏等十省市开展为期三年的药品上市许可持有人制度试点。由此，药品上市许可和生产许可分离，这意味着研发者不必投资建厂就能将研发成果变成医药产品。专家认为，这一制度将让中小创新型企业或科研院所等有望采取委托生产的方式使自身成为纯研发型轻资产公司。
据了解，百济神州、再鼎医药等国内创新型药企都与国际生物制药合同生产商签订了合作协议，由后者为其新药项目提供工艺优化及生产制造服务。
在创新药优先审评方面，CFDA 近期出台了政策文件，对具有临床价值的新药以及防治艾滋病、恶性肿瘤等重大疾病的临床急需药品开放“绿色通道”，优先审评审批，并明确了审评程序、期限以及首批品种。
“通过国内的优先审评，我们希望能够做到新药研发项目在中美两国同时申报临床乃至生产，与国际真正接轨。”思路迪医疗科技集团CEO龚兆龙说。
陈凯先表示，新药审评审批机制还可以更加灵活。他介绍，国外新药审批有“突破性治疗”一说，如果药品获得该资格，审评会特别宽松，“像治疗黑色素瘤的药两三个月就批了，这在国内目前还是不可想象的。”