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目的
探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)并使用高剂量环磷酰胺诱导免疫耐受治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的效果和安全性。
方法选择2012年8月至2014年8月接受HLA半相合allo-HSCT后应用高剂量环磷酰胺诱导免疫耐受的新方法治疗的20例SAA患者，其中男性12例，女性8例，平均年龄17.8岁(6～37岁)，均为HLA半相合HSCT。移植前所有受者均接受过环孢素A治疗，11例接受过抗人淋巴细胞免疫球蛋白(ATG)强化免疫治疗；供者接受了粒细胞集落刺激因子动员，采用供者骨髓和外周血干细胞联合移植；改良的预处理方案为环磷酰胺、氟达拉滨、白消安，移植后3 d使用环磷酰胺(50 mg·kg－1·d－1)诱导免疫耐受，移植物抗宿主病(GVHD)的预防采用联合免疫抑制剂包括环孢素A、氨甲蝶呤、他克莫司等，观察移植后受者GVHD、存活等情况。
结果17例受者造血重建，3例受者第二次移植后植入，中性粒细胞≥0.5×109/L及血小板≥20×109/L的平均时间分别为17.4 d和21.3 d，植入检测证实为100%完全供者造血，移植前后T淋巴细胞亚群计数水平显著增高。随访至2015年4月，中位随访时间17.7个月(6～32个月)，因并发症死亡3例，其余17例受者仍无SAA复发存活，存活率为85%，最长存活时间达32个月。
结论减低强度预处理的allo-HSCT并使用高剂量环磷酰胺诱导免疫耐受治疗SAA具有良好的疗效和安全性。