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目的 检测原发性肾病综合征(primary nephrotic syndrome,PNS)患儿血清转化生长因子β1(transforming growth factor β1,TGF-β1)、结缔组织生长因子(connective tissue growth factor,CTGF)、骨形态发生蛋白-7(bone morphogenetic protein-7,BMP-7)水平,探讨三者水平与治疗效应的关系.方法 酶联免疫吸附试验(enzyme-linked immunosorbent assay,ELISA)方法,测定44例接受治疗的PNS患儿治疗前及缓解后血清TGF-β1、CTGF、BMP-7水平;并与20例对照组相比较.结果 与对照组相比,26例激素敏感组治疗前TGF-β1显著升高(P<0.01),治疗后TGF-β1、治疗前及治疗后CTGF、BMP-7无统计学差异(P>0.05);18例激素耐药组治疗前后TGF-β1水平均升高(P<0.05),治疗前CTGF及BMP-7无统计学差异,治疗后CTGF显著升高(P<0.01),治疗后BMP-7显著降低(P<0.01).与激素敏感组相比,激素耐药组治疗前TGF-β1、CTGF及BMP-7无统计学差异,治疗后 TGF-β1及CTGF升高(P<0.05或P<0.01),BMP-7显著降低(P<0.01).与治疗前相比,激素敏感组治疗后TGF-β1显著下降(P<0.01),CTGF及BMP-7无明显变化;激素耐药组治疗后CTGF显著升高(P<0.01),BMP-7显著降低(P<0.01).18例激素耐药型患儿免疫抑制剂治疗治疗后10例病情完全缓解,8例未完全缓解,完全缓解组TGF-β1、CTGF水平较未完全缓解组下降(P<0.05),而BMP水平明显上升(P<0.01).TGF-β1、CTGF、BMP-7、TGF-β1/BMP-7与尿蛋白定量无显著相关性(r=0.12、0.11、-0.24、0.13,P均>0.05).CTGF/BMP-7与尿蛋白密切相关(r=0.54,P<0.05).结论 血清TGF-β1、CTGF及BMP-7水平可作为反映PNS病情、评价治疗效应的预测指标.