【摘 要】
:
近年来,随着医学研究多样化证据的需求增加和大数据、人工智能技术的支持,真实世界研究成为世界学术界和产业界关注的焦点.为充分认识真实世界研究在医药领域的应用情况,并探究真实世界研究方法的差异和难点,结合PubMed、中国知网已发表的文献,按临床问题、药品问题、中医药问题三方面应用情况分类,并对其中使用的研究设计、样本量大小、统计分析等方法进行归纳总结,讨论研究中的注意事项并提供了解决办法,以期使真实世界研究发挥最大效用.
【机 构】
:
中国药科大学基础医学与临床药学学院,江苏南京211198;南京从一医药科技有限公司,江苏南京210000;东南大学附属中大医院药学部,江苏南京210009;中国药科大学理学院,江苏南京211198
论文部分内容阅读
近年来,随着医学研究多样化证据的需求增加和大数据、人工智能技术的支持,真实世界研究成为世界学术界和产业界关注的焦点.为充分认识真实世界研究在医药领域的应用情况,并探究真实世界研究方法的差异和难点,结合PubMed、中国知网已发表的文献,按临床问题、药品问题、中医药问题三方面应用情况分类,并对其中使用的研究设计、样本量大小、统计分析等方法进行归纳总结,讨论研究中的注意事项并提供了解决办法,以期使真实世界研究发挥最大效用.
其他文献
耐多药结核病(MDR-TB)是当前结核病实现有效防控的主要障碍.长期以来缺乏有效的药物组成治疗方案是MDR-TB 防控困难的重要原因.肺结核的治疗以化学治疗为主,从早期链霉素、氟喹诺酮类药物的应用,到利奈唑胺、贝达喹啉、氯法齐明等药物的涌现,MDR-TB治疗药物经历了数十年的革新和发展.通过介绍MDR-TB国际治疗指南更新,讨论不同抗结核病药物的治疗特点、在MDR-TB治疗中的角色变迁以及在中国临床应用的前景.
微针是一种新型经皮给药技术,具有无痛高效递送药物、良好的患者依从性以及便于自主给药等优势.较其他类型的微针而言,可溶性微针具有制备成本低、载药量大、应用范围广、无尖锐废弃物残留、易于控制药物释放等优点.综述可溶性微针的基质和制备方法、质量评价及其在药物递送、免疫接种等多个领域的应用,探讨可溶性微针发展中存在的问题并展望其未来的研究方向,为进一步开发、应用可溶性微针提供参考.
艾滋病患者需要终生进行药物治疗.我国常用的抗人类免疫缺陷病毒(HIV)药物主要有依非韦伦、替诺福韦、奈韦拉平、拉米夫定、齐多夫定、洛匹那韦/利托那韦等.为了明确国产抗反转录病毒药物在中国人群的药代动力学/药效动力学(PK/PD)特性,进一步明确和优化治疗方案,开展中国成人HIV感染者服用抗反转录病毒药物的PK/PD系列研究,结果表明这些药物在中国HIV感染患者的PK参数和安全性与外国人群不尽相同,主要表现为峰浓度(Cmax)和药时曲线下面积(AUC)较高,表观清除率(CI/F)较低,肝毒性、皮疹、骨骼和肾
免疫功能紊乱人群包括先天性和获得性免疫缺陷、自身免疫性疾病和过敏反应性疾病患者.这类人群不仅对新型冠状病毒更易感,而且感染后更易重症化,病死率更高.因此若无绝对禁忌症,应积极接种新冠病毒疫苗.在中国上市并可及的新冠病毒疫苗包括灭活疫苗、基因重组亚单位蛋白疫苗和腺病毒载体疫苗,它们各有优劣.但从有限的循证医学证据看,灭活疫苗的免疫保护效果和不良反应方面的表现更优,目前似可优先推荐.免疫紊乱人群接种前,应该由多学科医生分别或联合评估;接种疫苗过程中需重点注意几方面的问题,如防护措施不能因为接种疫苗而松懈、基础
多肽和蛋白质药物由于其特异性高、安全性高的特点已广泛应用于各种疾病的临床治疗,但其主要给药途径是注射给药,降低了患者的依从性.口服作为一种安全性高、依从性强的给药途径逐渐成为研究焦点,但胃肠道的结构组织和生理功能使得多肽和蛋白质药物口服后生物利用度低、半衰期短.口服后多肽和蛋白质药物的吸收成为此类药物口服给药途径开发的瓶颈,但随着技术的发展,近年来对促进多肽和蛋白质药物口服吸收的研究在临床前和临床试验方面均取得较大进展.综述多肽和蛋白质药物口服吸收途径、影响因素、提高多肽和蛋白质药物口服吸收的方法以及相关
开发新型抗菌药物成为世界卫生组织(WHO)应对耐药细菌感染的主要策略.在有关新药研发政策激励下,新型抗菌药物的研究与开发得到新药研发机构的重视.近10年来,已有各种新型抗菌药物上市或处于不同开发阶段.简介全球已上市的主要用于治疗耐药菌感染药物,包括新型β-内酰胺酶抑制剂复方、头孢菌素、糖肽类、四环素类、(噁)唑烷酮类等,对其相关药理学、临床研究、安全性等重点介绍,以期为相关研究与临床应用提供参考.
凋亡抑制蛋白XIAP、c-IAP1和c-IAP2是抗肿瘤新药研发的重要靶点,其均含有3个BIR结构域,许多靶向BIR2和BIR3结构域的小分子IAPs抑制剂已被报道,其中BIR2选择性IAPs抑制剂研究相对较少.不同于BIR3选择性IAPs抑制剂,BIR2选择性IAPs抑制剂可以阻断XIAP与Caspase-3和Caspase-7的相互作用,因此是一类具有不同作用机制的新型IAPs抑制剂,对这类化合物的研究对进一步阐明IAPs及IAPs抑制剂的作用机制具有重要意义.综述凋亡抑制蛋白的结构与功能、Smac的
肾纤维化是一种慢性进行性纤维化疾病,是许多慢性肾脏疾病发展过程中的必经阶段.肾纤维化的发病机制目前尚不明确,其主要特征为肾组织损伤、炎症、细胞外基质沉积和肾小管上皮细胞-间充质转化.几种信号通路在肾纤维化的发生发展中发挥着重要的作用,其中TGF-β/Smad、Wnt/β-catenin和Hedgehog等信号通路与肾纤维化密切相关.对这3种信号通路进行综述,旨在为肾纤维化相关研究提供参考.
中枢神经系统(CNS)疾病是由各种复杂的缺血性、出血性、炎症性、神经退行性和发育性疾病引起的,是一类具有普遍性且治疗效果不佳的疾病.治疗CNS疾病的一个主要障碍是血脑屏障,它是一种保护大脑的、动态的、适应性强、功能高度复杂的天然屏障,许多具有治疗活性的药物被发现,但是由于其无法跨越血脑屏障,最终很难转化为有效的临床成果.综述跨血脑屏障实现药物脑递送的策略:干扰血脑屏障的紧密连接或外排系统、提高候选分子的血脑屏障透过性和载体偶联药物的脑递送,旨在为CNS药物的开发提供参考.
有机阳离子转运体(OCT)是一类多功能双向转运体,参与有机阳离子药物、毒物以及内源性物质的转运.OCT包括OCT1、OCT2和OCT3这3种转运蛋白,其在肝、肠和肾等外周组织表达量较高,在大脑中表达量较低,但发挥着重要作用.有证据表明,OCT可能在多巴胺转运体、去甲肾上腺素转运体和5-羟色胺转运体等单胺类递质高亲和转运体被阻断后发挥代偿作用;OCT在血脑屏障中表达的改变可能影响某些外源性药物和毒性物质的脑内浓度;OCT介导的药物相互作用可能增加某些药物中枢神经系统毒副作用的风险.综述了OCT在脑内的分布,