目的探讨大剂量甲氨蝶呤(HD-MTX)治疗儿童急性淋巴细胞白血病的血药浓度变化及其影响因素和发生不良反应情况。方法选取福建省福州儿童医院2017年1—6月收治的采用MTX治疗的急性淋巴细胞白血病患儿47例,进行125例次MTX治疗及血药浓度监测,记录HD-MTX治疗的患儿的血药浓度及其影响因素和不良反应。结果本组47例患儿共接受125次MTX治疗,69次出现代谢延迟,四氢叶酸钙(CF)解救时间为4~11 d。研究发现,不同年龄、体质量、体表面积患儿在MTX排泄延迟方面无统计学差异(P>0.05),不同MTX用量、开始化疗后24 h内尿pH值患儿在MTX排泄延迟方面有统计学差异(P<0.05),提示MTX用量、开始化疗后24 h内尿pH值是导致MTX排泄延迟的影响因素(P<0.05)。患儿发生不良反应共106例次,胃肠道反应占39.6%,骨髓抑制占33.0%,肝功能异常占15.1%,肾功能异常占8.5%,皮肤黏膜损伤占3.8%。结论急性淋巴细胞白血病在治疗前应调整好患儿机体内环境,降低HD-MTX排泄延迟发生率和不良反应,对于MTX用量较高、24 h尿pH值偏低的患儿应提高警惕。