美国FDA批准Strensiq用于治疗低磷酸酯酶症

来源 :广东药学院学报 | 被引量 : 0次 | 上传用户:bluesnail2002
下载到本地 , 更方便阅读
声明 : 本文档内容版权归属内容提供方 , 如果您对本文有版权争议 , 可与客服联系进行内容授权或下架
论文部分内容阅读
美国FDA于2015年10月23日批准Strensiq(asfotase alfa)用于治疗围产儿、婴儿及青少年低磷酸酯酶症(hypophosphatasia,HPP),这是FDA批准的第一种低磷酸酯酶症治疗药物,并因此获得突破性疗法认证(breakthrough therapy designation),并获授予其孤儿药地位。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性、进行性代谢病,患者身体多个系统会出现严重损害,导致残疾和发生可能危及生命的并发症。患者常发生骨盐异常沉积,引起佝偻病和软骨病等。
其他文献
陈忠实创作道路具有重大的文化创造意涵。其一是早期农村生活奠定了作家民间化平民文化情感立场和文化价值观念,打造了鲜明独特的民族化、乡土化、地域性本土文学底色;其二是
目的:观察桂枝茯苓丸对多囊卵巢综合征大鼠空腹血糖(FBG)、空腹胰岛素(FINS)、雄激素(ADG)及脂联素(APN)水平变化的影响,计算稳态模式胰岛素抵抗指数(HOMA-IR)评价胰岛素抵抗
西汉帝陵方位与长安地区的交通形势王子今长安是西汉王朝的统治中心,长安地区的交通布局在“周定四极”、“经纬天下”①的交通系统中具有典范性的意义。考察西汉长安的交通形
舆情研究是新兴社会科学研究领域。党的十六届四中全会把建立和完善舆情信息汇集和分析机制写入《中共中央关于加强党的执政能力建设的决定》,标志着党在提升执政能力的过程
<正>日前,在上海举办的罗氏诊断全国生化学术交流暨糖化血红蛋白一致性会议上,与会专家深入探讨了HbA1c在糖尿病管理方面的重要价值,以及HbA1c检测标准化和一致性的发展计划
<正>咳嗽一证,古今诸家立论甚多,多从风、痰、火等病理因素论治。但笔者在临床实践中发现,在岭南地区咳嗽夹湿者颇多,而吴鞠通在《温病条辨》里对因湿致咳及从湿治咳的论述。
以《新民说》为主线,对梁启超的政治思想和伦理思想及其与儒学传统的关系进行了分梳和评析。作者认为,梁启超的国家思想和群治思想突破了儒学传统的民本思想,符合近代中国反
生态效率指的是产出比投入的值,对于一个地区的平衡发展有着不可替代的作用,可以反映一个地区循环经济发展的水平和质量,侧面说明一个地区利用自然资源缓解环境压力的效率。
景区的公示语是帮助游客欣赏景区风景、了解景区文化的重要载体,对于宣传当地文化、彰显社会文明也具有十分重要的作用。本文以云南楚雄紫溪山景区公示语翻译为例,从文本类型
牙科陶瓷学的历史根源和现状陶瓷(ceramics)自然色泽多样化,可调配成与人牙近似的光泽,制成的义齿十分美观。陶瓷具有稳定的化学性能和光学性能以及良好的生物相容性,质地致密、耐磨、耐老