目的观察来氟米特治疗进展型IgA肾病患者肾功能减退的疗效和安全性。方法选择病理证实且伴有肾功能中度减退(内生肌酐清除率29~60ml/min)的IgA肾病患者60例,按开放、随机的原则分为来氟米特组和对照组,在应用激素的基础上加或不加来氟米特。试验中监测治疗前和治疗后3个月、6个月、9个月和12个月的24小时尿蛋白定量、肝肾功能、内生肌酐清除率、血常规和血白蛋白的变化以及药物治疗的副作用。结果共有55例患者完成了试验,来氟米特组有3例(10%)、对照组有2例(6.7%)因不良反应等退出试验。自第6个月起两组患者尿蛋白量明显减少,但组间比较无显著性差异。血浆白蛋白水平同组治疗前后和两组间各时间节点比较均无显著性差异。治疗后6个月时两组血清肌酐无显著升高,内生肌酐清除率无显著下降;此后两组患者肾功能开始逐渐下降,两组间比较,来氟米特组血清肌酐值较对照组减小,差异显著;而内生肌酐清除率下降速率则慢于对照组。结论来氟米特联合激素用于进展型IgA肾病的治疗疗效显著,与单用激素组比较可显著延缓肾功能的进展,且耐受性较好。来氟米特长期治疗进展型IgA肾病的可能性有待进一步观察。