毫无疑问，种族总是一个棘手的问题，除了像肤色这样的表面特征外，提起种族群体间的任何遗传差异，都有可能令人们想起19世纪的“优生运动”及其最终在纳粹意识形态中所起的作用。现在，随着制药公司越来越多地试图针对特定种族而研发药物，一直为人们所避讳的“种族遗传学”问题再度被提起。
　　目前，争论的核心问题是：种族是否应当被纳入临床试验的标准并推而广之，药品标签是否应该特别提到种族因素。这一复杂问题的解决办法其实很简单，那就是让数据说话。
　　事实上，临床试验的宗旨并不是显示某种治疗（包括药物、医疗设备或其他方法）对普通人群中随机抽取的样本是否有效。相反，科研人员往往以年龄或实验室检查结果等特点来“选出”被研究的群体，从患者中选出的这一小部分人，在被实施治疗措施后，他们比普通人群更容易显示疗效。
　　近年来，特定的DNA序列或带有某种药物受体的生物指标，已经作为一种标准，来确定哪些人更有接受临床试验的资格。
　　这算不上什么新方法。比方说，几十年来，科学家一直知道某些药物可能在G6PD酶缺乏的遗传缺陷者身上引发严重的急性贫血。最近，研究人员又发现某些癌症药物在对抗含KRAS基因变异的肿瘤时没有效果。
　　上述发现让科研人员可以选择治疗成功几率更大的患者作为研究对象，同时避免让可能疗效不佳的患者出现副作用。科研人员借此强化了临床试验的“统计能力”，即了解不同实验组之间的差异概率。
　　实际上，抽取大量试验对象或对试验进行反复操作才能更好地显示试验效果，并提升人们对试验结果的信任度，因此除非疗效非常明显，小规模研究结果往往带有很大的不确定性。而“浓缩法”是協助科研人员设计出显示受试药物和对照项（一般用安慰剂，或另一种疗法）之间“显著差异”的研究方法，这种试验方法可以在缩小试验规模的同时，增强试验的说服力。
　　20世纪80年代，一项“生物指标”在无法自然分泌人类生长激素的孩子身上造就了小范围但却具有开创性的成功。有些孩子因伤或肿瘤而失去分泌生长激素的能力；也有人由于基因突变从一出生就缺乏正常的生长激素活动；还有人根本就没有生长激素的基因密码。给后者注射外源性生长激素于事无补，因为他们的免疫系统会对外来蛋白质产生抗体。尽管激素可以在短期内刺激生长，但其自身抗体很快就会对外来激素进行绑定及中和。
　　通过对外源性生长激素能够刺激正常生长的其他两个对照组进行比较，科研人员实现了100%的相对治疗差异。换句话说，所有服用活性药物的受试者都出现了反应，而服用安慰剂的人则没有。鉴于这样的结果，美国监管机构仅仅依据28名患者参与的试验就批准让这种疗法在市场上销售。
　　很明显，遗传标记在临床试验设计中发挥了作用。但种族或民族等更偏向主观的因素是否也有影响？
　　对于心脏治疗药物BiDil（血管舒张药肼苯哒嗪与消心痛的组合）来说，答案是肯定的。1996年，美国监管机构曾因临床试验的不确定性而拒绝审批该药。但当进一步数据分析显示，该药对黑人患者的潜在疗效更为显著，因此，科研人员又针对1050名现有疗法无效的黑人严重心力衰竭患者进行了新的试验。
　　结果，服用BiDil的患者的死亡率下降43%、就诊率下降39%，这一显著的疗效令这个试验很快就宣布提前完成。虽然2009年BiDil获批后并未取得巨大的商业成功，但它迄今仍然在市场上销售，BiDil也成了黑人“专用”的心脏治疗药物。
　　有人提出，为了缩小健康水平的差异医学治疗有必要区分种族，但也有人认为这是彻头彻尾的歧视。BiDil获批时，时任美国国家人类基因组计划负责人的弗朗西斯·柯林斯就警告说，“我们应当毫不犹豫地放弃研究种族等模糊并可能构成误导的药物效果，转而对更具体的原因进行研究。”
　　柯林斯的想法当然是对的。从种族的角度理解遗传差异既肤浅又不完整。但我们必须利用已经掌握的、而不是希望能够掌握的数据来战胜疾病。
　　尽管在政治和道德领域具有敏感性，但药品试验、审批和标识程序必须让证据来决定。
　　亨利·米勒
　　（作者系美国斯坦福大学胡佛研究院科学哲学及公共政策学医生兼研究员，曾任美国食品药品管理局（FDA）生物技术办公室主任）