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恩曲替尼是一种新型多靶点酪氨酸激酶抑制剂,对神经营养性酪氨酸激酶受体(NTRK)基因1/2/3、c-ros原癌基因1酪氨酸激酶(ROS1)或间变性淋巴瘤激酶(ALK)基因融合的肿瘤患者具有较好的疗效,于2019年8月16日获美国食品和药物管理局批准用于NTRK基因融合阳性实体瘤或ROS1阳性的非小细胞肺癌患者.最新研究结果显示恩曲替尼在Ⅰ/Ⅱ期临床研究中对NTRK、ROSl或ALK基因融合阳性的儿童难治性中枢神经系统肿瘤患者的治疗反应率为100%,且不良反应可控.