【摘 要】
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目的 探讨Duchenne肌营养不良 (DMD)的病理变化和治疗方法。方法 采用重组腺相关病毒载体 (rAAV)介导的人抗肌萎缩蛋白小基因 (SMCKA3999)观察DMD的病理改变和治疗作用。将
【机 构】
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华中科技大学同济医学院同济医院神经内科; 华中科技大学同济医学院同济医院神经内科; 华中科技大学同济医学院同济医院病理科; 华中科技大学同济医学院同济医院器官移植研究所;
【基金项目】
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国家自然科学基金;海外青年学者研究基金资助项目(3 0 0 2 80 17)
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目的 探讨Duchenne肌营养不良 (DMD)的病理变化和治疗方法。方法 采用重组腺相关病毒载体 (rAAV)介导的人抗肌萎缩蛋白小基因 (SMCKA3999)观察DMD的病理改变和治疗作用。将抗肌萎缩蛋白小基因SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAVSMCKA3999病毒 ,将 5× 10 9病毒颗粒分多点注射于DMD模型鼠mdx腓肠肌 ,4个月后取局部肌组织 ,分别采用免疫荧光、埃文斯氏蓝染料、电镜等方法 ,观察rAAVSMCKA3999对DMD病理改变的治疗作用。结果 rAAVSMCKA3999有效稳定表达并使肌膜缺失的抗肌萎缩蛋白恢复 ,明显改善DMD肌肉病理改变。结论 rAAVSMCKA3999能显著改善mdx小鼠骨骼肌病理变化 ,有希望成为Duchenne肌营养不良有效的生物治疗药物
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