目的观察自体骨髓间质干细胞移植治疗多系统萎缩患者的临床疗效和安全性。方法选择2010-01—2012-07江西省人民医院神经内科收治的多系统萎缩患者34例,其中橄榄脑桥小脑萎缩26例,纹状体黑质变性8例。患者在粒细胞集落刺激因子进行骨髓干细胞动员后,采集骨髓液并分离骨髓间质干细胞,通过蛛网膜下腔移植治疗,骨髓间质干细胞数量(5.0~10.0)×107,1次/周,共治疗2次。采用世界神经病联合会国际合作共济失调评分量表(ICARS)、统一多系统萎缩评估量表(UMSARS)及改良的Barthel指数(MBI)为指标评估疗效,并观察患者的不良反应。结果 34例患者均进入结果分析,中途无脱落。患者移植1、3个月后ICARS、UMSARS与入院时比较评分降低,MBI升高(均P<0.05)。患者移植12个月后ICARS、UMSARS、MBI与入院时比较差异无统计学意义(均P>0.05)。其中术后7例低热和4例低颅压性头痛,对症处理后症状完全消失。结论自体骨髓干细胞移植不良反应轻,可一定程度改善多系统萎缩患者的临床症状,提高患者生活质量,但疗效不持久。