目的:验证灯盏细辛注射液和灯盏生脉胶囊(以下称灯盏组)上市后治疗缺血性中风的疗效和安全性。方法:采用多中心、前瞻性、实用性随机对照研究设计,应用"临床研究中央随机系统",对678例患者进行随机分组,灯盏组343例,西医组335例。灯盏组急性期以灯盏细辛注射液治疗为主,恢复期以口服灯盏生脉胶囊为主。疗效评价指标主要为随访360 d的重要临床结局事件(病死率、复发率、致残率、生存质量)。安全性评价主要观察实验室检查指标、不良事件及发生率。结果:随访360 d,灯盏组病死4例,病死率为1.17%,西医组病死16例,病死率为4.78%,灯盏组病死率显著低于西医组(P<0.05);灯盏组复发11例,复发率为3.21%,西医组复发12例,复发率为3.59%,灯盏组复发率略低于西医组;灯盏组致残率为39.53%,其中严重致残率为1.49%,西医组的致残率为40.13%,其中严重致残率为3.13%,灯盏组致残率与残疾严重程度均低于西医组;生存质量比较,灯盏组对脑卒中患者活动能力、上肢功能评分方面显著优于西医组(P<0.05)。安全性分析显示,灯盏组发生不良事件11例,与药物治疗相关为4例,不良反应发生率1.17%,主要表现为发热寒战、皮疹、恶心、头晕心慌,全部为使用灯盏细辛注射液后出现,停药后1～2 d症状消失。灯盏组中发生13例肝功能异常,2例肾功能异常,临床医生判断3例ALT异常可能与药物使用有关,其余均与药物无关。结论:灯盏细辛注射液与灯盏生脉胶囊是治疗缺血性中风安全有效的中药。