Vpriv获准用于治疗戈谢病

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Shire公司开发的Vpriv(velaglucerase alfa)于近期获FDA批准用于Ⅰ型戈谢病(Gaucher′s disease)的治疗。戈谢病为罕见溶酶体贮积病中最常见的一种。Ⅰ型戈谢病患者体内其葡萄糖脑苷脂酶因突变而异常,不能使葡萄糖脑苷脂发生代谢,导致其蓄积在组织中,从而引起肝脾肿大、骨骼疾 Virex (velaglucerase alfa), developed by Shire, was recently approved by the FDA for the treatment of type I Gaucher’s disease. Gaucher disease is the most common form of rare lysosomal storage disease. Glucocerebrosidase in patients with type I Gaucher disease is abnormal due to mutation and can not metabolize glucocerebroside, leading to its accumulation in the tissues, causing hepatosplenomegaly and skeletal diseases
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