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目的探讨铁螯合剂地拉罗司(deferasirox,DFX)治疗重型β-地中海贫血(β-thalassemia major,β-TM)铁过载患儿的疗效及安全性。方法随机选择24例规律输血的β-TM铁过载患儿,参加DFX不同服药剂量的临床研究,调查血清铁蛋白(SF)的变化及不良反应。并将持续服用DFX 5年患儿与同期使用去铁胺联合去铁酮治疗患儿(对照组)的心脏MRI T2*、肝脏MRI T2*值进行比较。结果 DFX每日20～30 mg/kg的起始剂量对于铁过载患儿无明显效果,加量至每日30～40 mg/kg后SF水平下降显著(U=58,P<0.01);不良反应以血清肝脏转氨酶升高最为常见,其次为血清肌酐非进行性升高。持续DFX治疗5年组SF水平明显低于对照组(1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL,P<0.05);肝脏MRI T2*值明显高于对照组(8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms,P<0.01)。两组心脏MRI T2*均值比较差异无统计学意义。结论 DFX能显著降低β-TM患儿SF水平,并显示出剂量依赖性变化;其对心脏铁负荷的减少未显示出明显优势,而对肝脏铁负荷的减低疗效显著。DFX治疗的不良反应以肝酶升高、血清肌酐非进行性升高为主。