【摘 要】
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罕见病和孤儿药一直以来倍受关注,因罕见病发生率低和患者分布广的特点,使得疾病的诊断及其治疗药物的研发难度较大,世界各国先后提出多项决策计划政策激励孤儿药的研发。近
【机 构】
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中国药科大学基础医学与临床药学学院
【基金项目】
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国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目(2016YFC0901500)
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罕见病和孤儿药一直以来倍受关注,因罕见病发生率低和患者分布广的特点,使得疾病的诊断及其治疗药物的研发难度较大,世界各国先后提出多项决策计划政策激励孤儿药的研发。近年来真实世界研究被提出,作为一种新的研究方法,相比于传统的随机对照临床试验,更有助于罕见病的早期发现与诊断,以及孤儿药的临床研究与临床再评价。本文拟对国内外罕见病用药的真实世界数据研究的现状作一综述,并对其发展提出相关建议。
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