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萎缩型老年性黄斑变性（AMD）早期可不表现出明显的视觉功能丧失，因而不易被重视；进展至晚期，患者多因黄斑区视网膜地图样萎缩影响夜视力及中心视力而就医。目前用于临床或已进入临床试验治疗萎缩型AMD的药物包括改善脉络膜灌注、减少有害物质蓄积、防止氧化应激损伤、抑制炎症反应的药物以及神经保护剂、脂类代谢药物等。干细胞移植治疗萎缩型AMD是目前最有前景的治疗手段。理论上讲，采用人类干细胞分化来源的视网膜光感受器细胞及RPE细胞替代治疗萎缩型AMD是可行的；但如何提高种子细胞的定向诱导分化效率以及如何保证安全有效的RPE细胞移植及移植后的存活等问题仍亟待解决。目前已有多项研究发现多个基因位点的突变与萎缩型AMD有关，因此基因治疗在疾病的发生发展中也起着重要作用。