目的:前瞻性随机对照观察雷公藤多苷(TW)和硫唑嘌呤(AZA)维持治疗狼疮性肾炎(LN)的复发率及安全性。方法:2007年1月至2008年6月经诱导治疗获得临床完全缓解(CR)或部分缓解(PR)的增殖性LN患者,随机分配至TW组和AZA组,维持治疗24个月后,继续随访观察。主要观察指标为两组患者的复发率,次要观察指标包括复发时间、治疗期间新增CR例数、到达肾脏终点事件(包括终末期肾病、肌酐倍增、估算的肾小球滤过率下降≥30%)的例数、治疗中尿蛋白定量和血清肌酐的变化及不良事件等。结果:(1)截止至2014年4月,84例患者中位随访时间57.5月,TW组有10例(25.0%)患者复发,中位时间17.5月;AZA组9例(20.5%)患者复发,中位时间38个月。两组复发率及复发时间均无统计学差异;(2)TW组和AZA组到达肾脏终点事件的患者分别为14例(35.0%)和11例(25.0%),无统计学差异。治疗期间两组血清肌酐及尿蛋白无显著变化;(3)不良事件:TW组(75.0%)不良事件发生率与AZA组(59.1%)无统计学差异,其中月经紊乱的发生率明显高于AZA组,而白细胞减少显著降低,两组总的感染率无统计学差异,但是TW组阴道炎的发生率明显高于AZA组。结论:TW维持治疗LN的复发率与AZA维持治疗相当,虽然TW组月经紊乱的发生率高于AZA组,但两组总的不良事件无统计学差异。因此,TW是一种有效的维持期治疗药物。