【摘 要】
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美国FDA批准BioMarin公司的埃洛磺酶α（elosulfase alfa，Vimizim）上市，为首个用于治疗MorquioA综合征的药物。MorquioA综合征是一种常染色体隐性遗传性溶酶体贮存疾病，因N-乙酰半
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美国FDA批准BioMarin公司的埃洛磺酶α（elosulfase alfa，Vimizim）上市，为首个用于治疗MorquioA综合征的药物。MorquioA综合征是一种常染色体隐性遗传性溶酶体贮存疾病，因N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏引起。埃洛磺酶仅可用来代替重要代谢途径中缺失的GALNS酶，缺乏此酶导致骨发育和生长问题。埃洛磺酶α是优先审评的罕见儿童疾病的首个药物，旨在鼓励可用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药物和生物制剂，在此次批准前尚无获批药物。
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