【摘 要】
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Alnylam制药和赛诺菲旗下健赞公司公布了其RNAi在研新药帕替西朗（patisiran），在治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导淀粉样变的多发性神经病变Ⅲ期临床APOLLO试验中取得了极佳的效果
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Alnylam制药和赛诺菲旗下健赞公司公布了其RNAi在研新药帕替西朗（patisiran），在治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导淀粉样变的多发性神经病变Ⅲ期临床APOLLO试验中取得了极佳的效果，达到了主终点和次终点。该试验是随机、双盲、安慰剂对照的全球性研究，评价该药每3周1次0．3mg／kg，共18周治疗225名患者的疗效和安全性。主终点是治疗18周时，神经病变损害得分较基线时的改变，即感觉运动能力、神经传导、反射和自主神经功能。次终点是生活质量评分。
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