【摘 要】
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基因治疗(gene therapy)是向靶细胞引入正常有功能的基因,以纠正或补偿致病基因所产生的缺陷,从而达到治疗疾病的目的,通常包括基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等.80
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基因治疗(gene therapy)是向靶细胞引入正常有功能的基因,以纠正或补偿致病基因所产生的缺陷,从而达到治疗疾病的目的,通常包括基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等.80年代初,Anderson首先阐述了基因治疗的概况;1990年美国国立卫生研究院的Blease等[1]成功地进行了世界上首例临床基因治疗,即腺苷脱氨酶(adenosine deaminase,ADA)缺陷病的人体基因治疗;1991年我国首例基因治疗B型血友病也获得成功.近年来,这一领域的研究取得了重大进展,基因治疗作为一种全新的疾
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