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介绍第56届美国血液学会(ASH)年会上治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的药物。MDS是最常诊断的髓系恶性肿瘤，预后积分系统把患者分为低危和高危MDS。治疗低危MDS的目标是减少输血次数，提高生活质量。对于高危MDS则是延长生存期和延缓向急性白血病(AL)进展。对于单系血细胞减少的低危患者，其治疗包括促红细胞生成素和促血小板生成素。对del(5q)综合征或初始治疗无效的患者可以应用来那度胺或试验药物治疗。对于伴多系病态造血的低危患者，治疗上可以应用免疫抑制剂或小剂量去甲基化药物。对于高危患者，应首选去甲基化药物作为初始治疗，并在诊断时评价进行造血干细胞移植的可能性。目前正在研制几种新药针对去甲基化药物无效的患者。