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众所周知，Duchenne型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy，DMD)是男性最常见的性连锁隐性遗传的致死性疾病。发病率为男性活婴的1／3500，女性致病基因携带者频率亦较高。多数受累儿童运动肌发育延迟，约有一半患儿在18个月前不会走路．肌肉无力和萎缩通常是对称的，9—12岁瘫痪。在该病的末期，全身肌肉无力并萎缩，患者出现恶病质。胸廓强直变形，进行性呼吸衰竭，导致慢性呼吸功能不全。