【摘 要】
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用逆转录病毒载体将人ＩＸ因子ｃＤＮＡ转入血友病乙患者皮肤成纤维细胞，体外培养扩增后与胶原混合皮下注射，作了２例临床基因治疗。注射细胞总数分别为１１．４×１０￣８和６×１０￣８，结果患者血浆ＩＸ：Ａｇ和ＩＸ：Ｃ均升高，例１ＩＸ：Ａｇ由８４．２ｎｇ／ｍｌ升至２５１．０ｎｇ／ｍｌ，ＩＸ：Ｃ由
【机 构】
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上海第二军医大学附属长海医院; 复旦大学遗传学研究所; 第二军医大学生物学教研室;
【基金项目】
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国家“863”高科技发展计划资助
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用逆转录病毒载体将人ＩＸ因子ｃＤＮＡ转入血友病乙患者皮肤成纤维细胞，体外培养扩增后与胶原混合皮下注射，作了２例临床基因治疗。注射细胞总数分别为１１．４×１０￣８和６×１０￣８，结果患者血浆ＩＸ：Ａｇ和ＩＸ：Ｃ均升高，例１ＩＸ：Ａｇ由８４．２ｎｇ／ｍｌ升至２５１．０ｎｇ／ｍｌ，ＩＸ：Ｃ由２．１９％升至５．９２％。例２ＩＸ：Ａｇ由９８．５ｎｇ／ｍｌ升至１９９．１ｍｇ／ｍｌ，ＩＸ：Ｃ由２．４０％上升至４．１３％。已持续表达逾５００天，临床出血倾向有所改善，至今未发现与基因治疗相关的毒副反应。
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