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原发性胆汁性肝硬化(PBC)是一种慢性肝内胆汁淤积性疾病,血清抗线粒体抗体(AMA)是诊断PBC的特异性指标,熊去氧胆酸(UDCA)是惟一经随机对照临床试验证实的治疗PBC安全有效的药物。尽管PBC的发病机制可能与自身免疫有关,但免疫抑制剂的疗效仍未被证实,且药物相关不良反应明显,使其临床应用受到限制。PBC的病情呈进行性,最终可导致肝硬化肝功能衰竭,肝移植是治疗终末期PBC患者惟一有效的方法。