基因疗法有望治疗脑部遗传病

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最近在美国期刊《Science》上发表的一项研究显示,研究者运用修饰过的HIV病毒治疗了2名患有破坏性脑疾病——肾上腺脑白质营养不良(ALD)的男孩。在这一治疗中,HIV病毒携带了一个具有治疗作用的基因,这标志着人类首次运用基因疗法治疗与X染色体有关的致死性疾病——ALD成功。在这一有力证据下,科学家们希望通过设计HIV病毒“模板”携带不同的基因,可以用于治疗多种其他的疾病。
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