目的:观察腹腔内注入抗肿瘤新药重组人血管内皮抑制素注射液(恩度)联合氟尿嘧啶(5-FU)治疗恶性腹水的近期疗效和安全性。方法:经细胞学检查确诊的恶性腹水肿瘤患者36例(食管癌1例、胃癌10例、结直肠癌15例、肝细胞癌和胰腺癌各5例),接受腹腔内注入恩度联合5-FU的方案治疗,其中5-FU1.0g以及恩度60mg匀速缓慢腹腔注入,每周重复1次;恩度治疗前和治疗中进行腹水VEGF的测定。按照WHO腹水评价标准评价近期疗效,参照Karnofsky评分(KPS)变化评价生活质量(QOL),按照NCI CTC 3.0版的药物毒性分级标准评价化疗不良反应。用药1周期即可评价不良反应以及近期疗效。结果:全组36例患者中,接受恩度的周期数为2～4,中位周期数为3,总共完成的周期数为102个。获得CR 4例,PR 13例,即客观有效率(RR)47.2%(17/36);腹水缓解持续时间10～105天,中位缓解时间51天。而QOL改善率为55.6%(20/36)。32例患者治疗前腹水VEGF水平异常升高,根据其治疗后VEGF水平下降的比例将患者分为VEGF下降≥25%组和VEGF下降<25%组,前者有效率和生活质量改善率明显比后者高(P值分别为0.003和0.002)。3～4级不良反应主要与化疗药物有关,包括白细胞下降5.6%(2/36)、血小板下降2.8%(1/36)、恶心呕吐5.6%(2/36)以及腹泻2.8%(1/36)。结论:腹腔内恩度联合5-FU治疗恶性腹水是一种安全、可行的治疗手段,具有较好的近期疗效,并能改善生活质量,其作用机制可能与抑制腹水VEGF的水平有关,值得临床进一步深入观察。