目的分析生长激素缺乏症(GHD)和特发性矮小症(ISS)患者生长激素激发试验结果,及其与重组人生长激素(rhGH)治疗反应之间的关系。方法回顾性分析36例GHD和24例ISS左旋多巴和胰岛素低血糖生长激素激发试验结果,rhGH治疗后身高增长情况,进行相关性分析。结果 GHD组两种激发试验峰值、曲线下面积(area under curve, AUC)与身高标准差比值(SDS)呈正相关(P<0.001),校正性别、年龄、骨龄、体质量SDS后,左旋多巴激发试验峰值及AUC与身高SDS仍呈正相关(r=0.471和0.427,P<0.05);ISS组并无此相关性。两组治疗前身高SDS无差异,治疗第2年GHD组身高SDS显著高于ISS组(P<0.05)。两组治疗后GV均明显增加,但治疗第2年GV较第1年有所下降。GHD组治疗第1年GV与治疗前两种激发试验峰值、AUC呈负相关,而ISS组并无相关性。结论 rhGH可显著改善GHD和ISS患儿身高,但随着治疗的延长GV有下降趋势;治疗前GH激发试验可一定程度预测GHD患儿rhGH治疗效果,但不能预测ISS患儿rhGH治疗效果。