造血干细胞基因治疗研究进展

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近几年来,造血干细胞基因治疗在逆转录病毒载体,动物模型和临床试验等方面取得了明显进展.最近,国外采用该方法临床治疗两名SCID-X1患儿获得成功,这是基因治疗单基因疾病领域的一个重大里程碑.
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