分析泊那替尼挽救性治疗T315I突变慢性髓系白血病(CML-T315I)异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后复发的疗效。
方法12例allo-HSCT后复发的CML-T315I患者(10例为移植前存在T315I突变，2例为移植后复发出现T315I突变)纳入该回顾性分析，泊那替尼应用包括泊那替尼单药或联合化学药物治疗和或供体淋巴细胞输注(DLI)。通过直接测序分析获得的用于RTQ-PCR样品的BCR/ABL KD突变。用Sanger测序法对BCR/ABL KD(氨基酸219-506)突变进行测序。复发标准包括血液学复发、细胞遗传学复发和分子生物学复发。
结果12例移植后复发患者中，2例分子学复发患者给予单药泊那替尼治疗，10例血液学复发患者中1例患者给予单药泊那替尼治疗，3例患者给予泊那替尼联合供者淋巴细胞输注(DLI)，剩余6例患者使用泊那替尼联合化学药物治疗序贯DLI。泊那替尼治疗后，11例患者获得有效，其中血液学反应为10例患者获得血液学完全缓解(CHR)，1例血液学部分缓解(PHR)和1例无效(NR)；细胞遗传学反应为10例完全细胞遗传学反应(CCyR)、1例部分细胞遗传学反应(PCyR)和1例无细胞遗传学反应；分子生物学反应为9例患者获得完全分子学反应(CMR)，1例主要分子生物学反应MMR和2例无分子生物学反应。获得CHR的时间中位数为36 d(29～96)d，获得CCyR的时间中位数为63 d(32～127)d，获得CMR的时间中位数为89 d(27～152)d。泊那替尼治疗后中位随访时间598 d(93～1 470)d，9例患者存活，3例死亡，死亡原因包括2例复发，1例治疗无效。12例复发患者使用泊那替尼治疗后2年总存活率和无复发存活率分别为(75.0±12.5)%和(31.7±14.9)%，治疗后生存时间中位数为621 d(93～1 470)d。
结论小样本回顾性研究提示，泊那替尼挽救性治疗allo-HSCT后复发CML-T315I患者有较好的疗效。